Меню
Набор скоро начнётся NCT07282210

Efficacy and Safety of SIL-8301 for Control of Hemolysis in a Uniform Sickle Cell Disease Endotype

Фаза II С лечением Sickle Cell Disease Sickle Cell Anaemia Sickle Cell Anemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Senicapoc, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sickle Cell Disease, Sickle Cell Anaemia, Sickle Cell Anemia. Базовые параметры: 16 лет — 35 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Determine Efficacy and Safety of SIL-8301 in Sickle Cell Disease (SCD) Patients With a Predominantly Hemolytic Phenotype

Обзор

SIL-8301 (senicapoc) is being developed for the chronic treatment of patients with sickle cell disease in both adults and children. The purpose of this study is to compare the effects of senicapoc to placebo in patients with sickle cell disease that have had fewer than 2 acute sickle-related painful crises per year over the preceding 2 years, and have a predominantly hemolytic phenotype, defined as presence or history of at least one hemolytic complication and a baseline Hb of 9 g/dL or less, despite receiving hydroxyurea (an oral drug used for treatment of sickle cell disease) as standard of care. Participants will take senicapoc or matching placebo daily and continue on hydroxyurea as prescribed for up to 24 weeks.

Вмешательства

  • Препарат Senicapoc
    10 mg tablets; administered at a loading dose of 20 mg twice daily for 4 days, followed by a maintenance dose of 10 mg once daily for up to 24 weeks
  • Препарат Placebo
    Tablets similar in size and color; matching administration schedule

Первичные конечные точки

  • Hb response rate [Срок оценки: 24 Weeks]
Вторичные конечные точки (10)
  • Change from baseline in hemolytic markers [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Proportion of participants with a Hb increase of > 2g/dL from baseline [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Percent change from baseline in urine albumin-creatinine ratio (uACR) [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Change from baseline in the 6-minute walk test (6mwt) [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME) [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Sickle cell disease complication rate [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Proportion of participants with at least one category of improvement from baseline in Clinician and Patient Global Impression of Change [Срок оценки: 24 Weeks]
  • Frequency of acute sickle cell-related painful crises [Срок оценки: 28 Weeks]
  • Incidence of AEs, SAEs, and sickle cell disease related AEs [Срок оценки: 28 Weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Documented diagnosis of sickle cell disease
  • 16-35 years of age
  • Hb ≤ 9.0 g/dL
  • History of no more than 1 acute SCD-related painful crises requiring a visit to a medical facility per year within the preceding 2 years
  • History of at least one hemolytic complication
  • Current treatment with hydroxyurea

Критерии исключения

  • Receipt of senicapoc in a previous investigational study
  • Current Red Blood Cell (RBC) transfusion or exchange transfusion program
  • History of pulmonary hypertension
  • Active cardiovascular, neurologic, endocrine, hepatic, or renal disorders
  • Diagnosis of cancer (except non-melanoma skin cancer in situ, cervical cancer in situ, or breast cancer in situ) within the last 5 years
  • History of liver disease

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.

Идентификаторы

NCT: NCT07282210 · SIL-8301-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗