Идёт набор NCT07265232

Real World Clinical Effectiveness & Safety of Vesemnogene Lantuparvovec for Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Low-middle Income Countries (LMIC).

Фаза III С лечением Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: vesemnogene lantuparvovec.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy (SMA). Базовые параметры: от 6 мес. · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Индонезия
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA. The specific objectives are: * To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival. * To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.

Подробное описание

This is an observational study designed to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA. Potential patients with genetic diagnosis of SMA will be evaluated for eligibility to undergo available gene therapies. Following the administration of Vesemnogene therapy, patient will be monitored for toxicity and response to treatment. No subjects will be withdrawn from the study, and subjects could freely drop out from the study anytime, simply by not showing up.

Вмешательства

Биопрепарат vesemnogene lantuparvovec
Exploratory study evaluating the safety and efficacy of vesemnogene lantuparvovec in patients with SMA.

Первичные конечные точки

Numbers of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: Baseline up to 5 years old]

Вторичные конечные точки (2)

Change from baseline in developmental gross motor milestones achieved according to WHO criteria [Срок оценки: Baseline up to 5 years old]
Event-free Survival until the 5th year or the last follow-up [Срок оценки: Baseline up to 5 vears old]

Критерии участия

Критерии включения

Willing and able to give written informed consent for participation in the study.
Genetic confirmation of SMA (biallelic deletion or mutation of SMN1).
SMA clinical phenotype and condition, that in the opinion of the treating physician, treatment with Vesemnogene will likely be beneficial.
Absence of contraindications for spinal tap procedure or administration of intrathecal therapy.
Total AAV antibody titres < 1:20 as determined by ELISA assay.
Normal liver function (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
Unable to access or failure to respond to currently available curative treatments for SMA.