Меню
Идёт набор NCT07264959

An Observational Study in Participants With Indolent Systemic Mastocytosis (ISM)

— Наблюдательное Indolent Systemic Mastocytosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Indolent Systemic Mastocytosis. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Observational Study in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis

Обзор

This is a Phase 4, non-interventional, observational study to collect detailed data on the clinical characteristics, clinical outcomes and medical management of ISM in real-world settings. The study will describe the demographic and clinical characteristics of ISM participants, including anaphylaxis and bone manifestations in ISM. Quality of life and disease control will be assessed through participant questionnaires. The study will also evaluate real world ISM treatment management, including use of avapritinib.

Первичные конечные точки

  • Baseline Demographics [Срок оценки: Baseline (Month 1)]
  • Change From Baseline in Patient-Reported Outcomes Scores [Срок оценки: Baseline up to Month 61]
  • Change From Baseline in Serum KIT D816V Variant Allele Frequency (VAF) [Срок оценки: Baseline up to Month 61]
  • Change From Baseline in Serum Tryptase [Срок оценки: Baseline up to Month 61]
  • Change From Baseline in Indolent Systemic Mastocytosis (ISM) Symptom-Directed Therapies [Срок оценки: Baseline up to Month 61]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or female adult participants (≥ 18 years of age) with a diagnosis of ISM according to the World Health Organization (WHO) diagnostic criteria
  • Participant is currently being treated or plans to be treated with symptom-directed therapies and/or avapritinib for ISM.

Критерии исключения

  • Participants with advanced systemic mastocytosis (AdvSM) or another associated hematologic neoplasm
  • Participants with smoldering systemic mastocytosis
  • Ongoing participation in interventional studies in systemic mastocytosis (SM) at the time of enrollment
  • Participants currently receiving treatment with a KIT inhibitor other than avapritinib at the time of enrollment.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 3 центра
  • Institute for Allergy and Asthma — Wheaton
  • Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Cente — Chestnut Hill
  • University of Michigan Allergy Clinic — Ann Arbor

Идентификаторы

NCT: NCT07264959 · BLU-285-2406

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗