Меню
Идёт набор NCT07255638

A Non-Interventional Study in Participants With Indolent Systemic Mastocytosis (ISM) in Germany

— Наблюдательное Indolent Systemic Mastocytosis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Avapritinib.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Indolent Systemic Mastocytosis. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Германия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Prospective Non-Interventional Study to Describe the Effectiveness of Avapritinib (BLU-285), a Selective KIT Mutation-Targeted Tyrosine Kinase Inhibitor, in Patients With Indolent Systemic Mastocytosis and Symptoms That Are Not Adequately Controlled With Symptomatic Treatments in Real-World Settings

Обзор

This is a non-interventional study assessing the effectiveness of avapritinib (BLU-285) in the management of ISM in real-world settings in Germany. The study also seeks to address the existing data gap in the natural history and management of participants with ISM. The study is designed to follow each participant up to a maximum of 24 months.

Вмешательства

  • Препарат Avapritinib
    Avapritinib will be administered as an oral tablet.

Первичные конечные точки

  • Change From Baseline in Mastocytosis Control-quality of Life (MC-QoL) Questionnaire Score at Month 6 [Срок оценки: Baseline, Month 6]
Вторичные конечные точки (12)
  • Socio-demographic Variable: Participant Age [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Socio-demographic Variable: Participant Gender [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Socio-demographic Variable: Participant Ethnicity [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Socio-demographic Variable: Participant Race [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Baseline Serum Tryptase and KIT D816V Variant Allele Fraction (VAF) [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Number of Participants With Prior Medical History of Anaphylaxis [Срок оценки: Baseline (Day -30 to Day -1)]
  • Number of Participants with Comorbidity [Срок оценки: Baseline up to Month 24]
  • Number of Participants Initiating a New ISM-directed Medication, Discontinuing an ISM-directed Medication, and With Dose Increases or Decreases for ISM-directed Medications [Срок оценки: Baseline up to Month 24]
  • Number of Participants Prescribed a Life Support Kit [Срок оценки: Baseline up to Month 24]
  • Change From Baseline in Mastocytosis Activity Score (MAS) at Months 3, 6, 12, 18, and 24 [Срок оценки: Baseline, Months 3, 6, 12, 18, and 24]
  • Change From Baseline in MC-QoL Questionnaire Score at Months 3, 6, 12, 18, and 24 [Срок оценки: Baseline, Months 3, 6, 12, 18, and 24]
  • Change From Baseline in Mastocytosis Control Test (MCT) Score at Months 3, 6, 12, 18, and 24 [Срок оценки: Baseline, Months 3, 6, 12, 18, and 24]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants is starting avapritinib treatment at the HCP's discretion as part of their routine care (for ISM with moderate to severe symptoms inadequately controlled with symptomatic treatment) and in accordance with approved SmPC.

Критерии исключения

  • Participant with a potential increased risk for intracranial hemorrhage including those with a history of vascular aneurysm, intracranial hemorrhage, cerebrovascular accident within the prior year, or severe thrombocytopenia.
  • Participant who has previously taken avapritinib as a commercial drug or as part of a clinical study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

Германия · 8 центров
  • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie — Berlin
  • Katholisches Klinikum Bochum — Bochum
  • MVZ Klinikum Deggendorf — Deggendorf
  • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie — Dresden
  • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen — Göttingen
  • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie — Tübingen
  • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atem — Wiesbaden
  • Helios Universitätsklinikum Wuppertal — Wuppertal

Идентификаторы

NCT: NCT07255638 · BLU-285-2407

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗