Меню
Идёт набор NCT07223944

A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT201

Фаза III С лечением Gaucher Disease Type 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: FLT201.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Gaucher Disease Type 1. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Аргентина, Австралия, Бразилия, Канада +5
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 3 Safety and Efficacy Trial of FLT201 Gene Therapy in Patients With Gaucher Disease Type 1

Обзор

This study is a Phase 3, non-randomized, multicenter, efficacy and safety study in adult patients with Gaucher disease Type 1, on stable treatment with enzyme replacement therapy (ERT) or substrate reduction therapy (SRT) for at least 2 years. The study aims to confirm the efficacy and safety of FLT201 in this population after discontinuation of ERT/SRT.

Вмешательства

  • Генная терапия FLT201
    FLT201 is a replication-incompetent single-stranded (ss) recombinant adeno-associated virus (AAV) vector. The vector is composed of a ss DNA genome packaged in an AAV-derived protein capsid.

Первичные конечные точки

  • To evaluate the efficacy of FLT201 [Срок оценки: 1 Year]

Критерии участия

Критерии включения

  • Aged ≥18 years at time of screening.
  • Clinical diagnosis of Gaucher disease type 1
  • Stable hemoglobin concentration at baseline
  • Stable platelet count at baseline
  • Receiving ERT or SRT without interruption for at least 2 years

Критерии исключения

  • Diagnosed or suspected Gaucher disease type 2 or type 3
  • Positive for AAVS3 neutralizing antibodies.
  • Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study
  • Positive pregnancy test or lactating
  • History of hematopoietic stem cell transplant (HSCT)/bone marrow transplant or any solid organ transplant.
  • History of receiving any gene therapy or cell therapy.
  • History of total splenectomy. Note: Additional protocol defined Inclusion and Exclusion criteria apply

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 16 центров
  • Kaiser Permanente - CA — Los Angeles
  • UCLA Health — Los Angeles
  • University of California, San Francisco (UCSF) — San Francisco
  • University of Colorado Anschutz — Aurora
  • Emory Healthcare — Atlanta
  • University of Iowa Health Care — Iowa City
  • University of Minnesota — Minneapolis
  • Hackensack University Medical Center — Hackensack
  • … и ещё 8 центров
Великобритания · 4 центра
  • Queen Elizabeth Hospital Birmingham — Birmingham
  • Salford Royal Hospital — Salford
  • Royal Free Hospital — London
  • Addenbrooke's Hospital — Cambridge
Аргентина · 3 центра
  • Hospital Italiano de Buenos Aires — Buenos Aires
  • Hospital Militar Central — Buenos Aires
  • Clinica Universitaria Reina Fabiola — Córdoba
Канада · 2 центра
  • MAGIC Clinic Ltd — Calgary
  • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital — Montreal
Израиль · 2 центра
  • Shaare Zedek Medical Center — Jerusalem
  • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital — Petah Tikva
Испания · 2 центра
  • Hospital Universitario Vall d'Hebron — Barcelona
  • Hospital Quironsalud de Zaragoza — Zaragoza
Австралия · 1 центр
  • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital — Melbourne N.
Бразилия · 1 центр
  • Hospital de Clinicas de Porto Alegre — Porto Alegre
Саудовская Аравия · 1 центр
  • King Faisal Specialist Hospital and Research Center — Riyadh
Turkey (Türkiye) · 1 центр
  • Gazi University Medical Faculty — Ankara

Идентификаторы

NCT: NCT07223944 · FLT201-03 · 2025-520765-50-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗