Меню
Идёт набор NCT07218887

ALXN2350 in Adult Participants With BAG3-Associated Dilated Cardiomyopathy

Фаза I / Фаза II С лечением BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ALXN2350.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy. Базовые параметры: 18 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Италия, Испания, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Open-Label, Multicenter, Dose Finding and Dose Expansion Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of ALXN2350 Gene Therapy in Adult Participants With BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy

Обзор

This Phase 1/2 study is an open-label, dose finding and dose expansion study investigating the safety, tolerability, and efficacy of a single IV infusion of ALXN2350 in adult participants with BAG3 associated DCM.

Вмешательства

  • Препарат ALXN2350
    ALXN2350 is a gene therapy product consisting of an AAV9 capsid containing BAG3 transgene. It is administered as a single intravenous (IV) infusion.

Первичные конечные точки

  • Part A: Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Baseline up to Week 78]
Вторичные конечные точки (3)
  • Part B: Number of Participants With TEAEs and SAEs [Срок оценки: Baseline up to Week 78]
  • Parts A and B: Number of Participants With Cardiac Events at Weeks 52 and 78 [Срок оценки: Weeks 52 and 78]
  • Parts A and B: Time to the First Event of Death, Heart Transplant, Mechanical Circulating Support, or Aborted Sudden Cardiac Death [Срок оценки: Baseline up to Week 78]

Критерии участия

Критерии включения

  • Pathogenic or likely pathogenic mutation in BAG3
  • Medical history of diagnosis of DCM
  • Stable combination of HF SoC medications
  • Adequate acoustic windows for echocardiography

Критерии исключения

  • Presence of antibodies to AAV9
  • Presence of a pathogenic or likely pathogenic variant in another gene where that other gene is authoritatively recognized as causal for DCM.
  • Decompensated HF

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 6 центров
  • Research Site — Birmingham
  • Research Site — Boston
  • Research Site — Cincinnati
  • Research Site — Portland
  • Research Site — Philadelphia
  • Research Site — Houston
Испания · 2 центра
  • Research Site — Barcelona
  • Research Site — Majadahonda
Италия · 1 центр
  • Research Site — Massa
Великобритания · 1 центр
  • Research Site — London

Идентификаторы

NCT: NCT07218887 · D7030C00001 · 2024-519674-40-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗