Меню
Идёт набор NCT07213297

Comprehensive Program for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

— Наблюдательное Amyloidosis in Transthyretin (TTR) Amyloidosis, Familial

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: clinical assessments and complementary examinations.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Amyloidosis in Transthyretin (TTR), Amyloidosis, Familial. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Аргентина
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The Comprehensive Program for Hereditary Transthyretin Amyloidosis describes a prospective observational study focused on understanding hereditary transthyretin amyloidosis (ATTR), a progressive and potentially fatal condition marked by amyloid fibril deposits impacting multiple organs. The trial aims to characterize patient phenotypes, investigate factors affecting disease progression, and identify minimum criteria for disease onset. Conducted at Néstor Kirchner Hospital, the trial enrolls participants over 18 years old with confirmed pathogenic TTR variants. It includes thorough evaluations such as genetic testing sponsored by pharmaceutical companies, clinical assessments, and diverse diagnostic tests.

Вмешательства

  • Другое clinical assessments and complementary examinations
    Evaluation Plan Comprehensive Examination: Complete medical history and physical examination of all body systems, including height and weight measurements. Clinical Parameters: Pulse/heart rate, respiratory rate, and SpO2 will be monitored. The NYHA classification will be used to assess heart failure if applicable. Neurological Examination: Includes motor strength testing, sensory testing (pinprick, light touch, temperature, proprioception), deep tendon reflexes, and gait assessment. Electro

Первичные конечные точки

  • Phenotypic classification [Срок оценки: 3 YEARS]
Вторичные конечные точки (12)
  • Change from baseline in New York Heart Association (NYHA) functional class [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in 6-Minute Walk Test (6MWT) distance [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in N-terminal pro-brain natriuretic peptide (Pro-BNP) [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Troponin T [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Microalbuminuria [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Left Ventricular Ejection Fraction [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Left Ventricular Wall Thickness [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in diastolic dysfunction grade [Срок оценки: 3 years]
  • Incidence of atrial fibrillation, atrioventricular block, or PR interval prolongation [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Coutinho/PND (Polyneuropathy Disability) score [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in Neuropathy Impairment Score (NIS) [Срок оценки: 3 years]
  • Change from baseline in COMPASS-31 total score [Срок оценки: 3 years]

Критерии участия

Критерии включения

-Participants with a pathogenic variant of the TTR gene (Hereditary Amyloidosis)

Критерии исключения

  • wild-type TTR amyloidosis

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Аргентина · 1 центр
  • Hospital Cuenca Alta de Cañuelas — Canuelas

Публикации

  • Pinto MV, Barreira AA, Bulle AS, Freitas MRG, Franca MC Jr, Gondim FAA, Marrone CD, Marques W Jr, Nascimento OJM, Rotta FT, Pupe C, Waddington-Cruz M. Brazilian consensus for diagnosis, management and treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Arq Neuropsiquiatr. 2018 Sep;76(9):609-621. doi: 10.1590/0004-282X20180094. PMID 30365625

Идентификаторы

NCT: NCT07213297 · ESCAN

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗