Идёт набор NCT07209462

Study of MRM-3379 in Male Participants With Fragile X Syndrome (BLOOM)

Фаза II С лечением Fragile X Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: Low dose of MRM-3379, Middle Dose of MRM-3379, High dose of MRM-3379, Placebo.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Fragile X Syndrome. Базовые параметры: 13 лет — 45 лет · Мужчины.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: США
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Study of MRM-3379 in Male Participants With Fragile X Syndrome

Обзор

This study is a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled study to assess the safety and tolerability of 3 doses of MRM-3379 in male participants with Fragile X Syndrome ages 16 to 45 (inclusive). In addition, a parallel cohort of participants ages 13 to \<16 will receive open-label MRM-3379. All participants will participate for 12 weeks of treatment. The study is also intended as a proof-of-concept investigation to evaluate whether MRM-3379 can improve FXS symptoms

Вмешательства

Препарат Low dose of MRM-3379
Oral capsule
Препарат Middle Dose of MRM-3379
Oral capsule
Препарат High dose of MRM-3379
Oral capsule
Препарат Placebo
Capsules matched to study drug without the active pharmaceutical ingredient
Препарат Low dose of MRM-3379 Open-Label
Oral capsule

Первичные конечные точки

Incidence and severity of treatment-emergent adverse events and Withdrawal due to adverse events and withdrawal due to adverse events [Срок оценки: Baseline to Week 12]

Критерии участия

Критерии включения

Willing and able to provide signed informed consent/assent. Where local regulations permit inclusion of participants deemed unable to provide informed consent, a legally authorized representative must provide informed consent on the participant's behalf, and the participant must provide assent if applicable.
Male, 13-45 years of age (inclusive)
Weight ≥30 kg and BMI between 18 and 36 kg/m2 (inclusive) at the screening visit
Diagnosis of FXS with a molecular genetic ≥200 CGG repetitions .
Able to perform the PVT and ORRT of the NIH-TCB
Have a consistent caregiver(s) who is willing and able to be present regularly and reliably with the participant
Able to swallow tablets or capsules