Меню
Идёт набор NCT07185919

A Study of the Effectiveness, Safety and the Long-term Outcomes of Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay) in South Korea

— Наблюдательное Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
South Korea
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Registry to Document Treatment Effectiveness, Safety, Including Prospective Long-term Outcomes in Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay)

Обзор

This study will collect information from people with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) as they use odevixibat in their daily lives. Odevixibat is a medicine that helps people with PFIC, a type of rare disease that makes their liver not work well and causes itching and yellow skin. Odevixibat was first allowed to be used for PFIC in babies older than 6 months by the European Medicines Agency (EMA) on 16 July 2021 and by the United States Food and Drug Administration (FDA) on 20 July 2021 for itching in babies older than 3 months. Obevixibat was approved by the Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) in South Korea on 23 August 2024. This study will collect information to see how well and how safe odevixibat is in the long run for participants in South Korea.

Первичные конечные точки

  • Percentage of participants experiencing Adverse Events (AEs) [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 7 years of data collection)]
Вторичные конечные точки (4)
  • Event-free survival (EFS) [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 7 years of data collection)]
  • Surgical biliary diversion-free survival [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 7 years of data collection)]
  • Liver transplant-free survival [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 7 years of data collection)]
  • Overall survival (OS) [Срок оценки: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 7 years of data collection)]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosed with PFIC (all types) who have been prescribed odevixibat (independently of the decision to enrol the participant in this registry) by their treating physician
  • On (or starting) active odevixibat treatment Note: Participants can remain in the registry during odevixibat treatment interruptions

Критерии исключения

  • Currently participating in a clinical trial with odevixibat
  • Currently participating in any interventional clinical trial for PFIC
  • Have any contraindication to odevixibat as per the approved label in South Korea.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

South Korea · 3 центра
  • Pusan National University Yangsan Hospital — Gyeongsang
  • Seoul National University Hospital — Seoul
  • Severance Hospital, Yonsei University Health System — Seoul

Идентификаторы

NCT: NCT07185919 · CLIN-60240-030

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗