Меню
Идёт набор NCT07161544

A Study of AAVB-039 in Participants With Stargardt Disease (STGD1)

Фаза I / Фаза II С лечением Stargardt Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: AAVB-039.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Stargardt Disease. Базовые параметры: 8 лет — 55 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label, Multicenter, Two Part, Ascending Dose Followed by a Controlled Trial to Assess the Safety and Efficacy of a Subretinal Administration of AAVB-039 in Participants With Stargardt Disease (STGD1) (CELESTE)

Обзор

The purpose of the 039-101 study is to evaluate the safety and tolerability of a single subretinal injection of AAVB-039 in participants with Stargardt disease secondary to a biallelic mutation of the ABCA4 gene. The study will also assess initial efficacy following AAVB-039 administration.

Вмешательства

  • Биопрепарат AAVB-039
    Single subretinal administration

Первичные конечные точки

  • To measure the number and severity of treatment related adverse events following treatment with AAVB-039 [Срок оценки: 0-60 months]
Вторичные конечные точки (4)
  • Change in the area of atrophy (assessed via short wavelength fundus autofluorescence (SW-FAF), following treatment with AAVB-039 [Срок оценки: 0-60 months]
  • Change in ellipsoid zone (EZ) loss following treatment with AAVB-039 [Срок оценки: 0-60 months]
  • Change in macular sensitivity assessed via microperimetry following treatment with AAVB-039 [Срок оценки: 0-60 months]
  • Change in visual acuity following treatment with AAVB-039 [Срок оценки: 0-60 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Molecular diagnosis of Stargardt disease due to ABCA4 mutation
  • Willingness to adhere to protocol per informed consent

Критерии исключения

  • Unwillingness to meet the requirements of the study
  • Participation in a clinical study with another Investigation Medicinal Product
  • Previous participation in another gene or cell therapy trial
  • Any condition that would preclude subretinal surgery
  • Complicating ocular and/or systemic diseases

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 7 центров
  • Associated Retina Consultants — Phoenix
  • Retina Vitreous Associates Medical Group — Los Angeles
  • University of Florida Health Science Center — Jacksonville
  • Mayo Clinic — Rochester
  • Retina Consultants of Texas — Bellaire
  • Retina Foundation of the Southwest — Dallas
  • University of Utah — Salt Lake City
Великобритания · 2 центра
  • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust — London
  • The Retina Clinic — London

Идентификаторы

NCT: NCT07161544 · 039-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗