Меню
Набор по приглашению NCT07159581

Gene Therapy for Wilson Disease Evaluated by 64Cu PET/CT

— Наблюдательное Wilson Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Wilson Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Дания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Evaluation of the Effect of Gene Therapy for Wilson Disease With 64CuCl₂ PET Imaging

Обзор

The primary objective of this study is to investigate the effect of gene therapy (UX704) on copper distribution and excretion in Wilson disease patients. The effect is investigated using 64Cu positron emission tomography scans combined with a CT scan.

Подробное описание

Patients entering this study are included from the ongoing clinical study "A Phase 1/ 2/ 3 Study of UX701 Gene Therapy in Adults With Wilson Disease" (NCT04884815). The patients will have received gene therapy as part of the clinical study. This study is an extension study that aims to specifically monitor the effect of gene therapy on copper distribution and excretion using 64Cu PET/CT.

Patients will receive 40-80 MBq 64CuCl2 intravenously and will undergo three PET/CT scans during the next 20 hours.

Первичные конечные точки

  • Ratio of liver SUV at 20 hours to liver SUV at 1 hours after injection of Cu64 [Срок оценки: From first to last scan]
Вторичные конечные точки (2)
  • Gallbladder SUV at 1 hour, 6 hours and 20 hours after injection of 64Cu [Срок оценки: From first to last scan]
  • Percentage of injected dose in the blood at 1 hour, 6 hours and 20 hours after injection of 64Cu [Срок оценки: From first to last scan]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients with Wilson disease who have received gene therapy (UX701) as part of NCT04884815
  • Age above 18 years
  • Women of childbearing potential must accept to use safe contraception at the time of the PET scans: Spiral or hormonal contraception (oral pills, implants, transdermal patches, vaginal rings, or depot injections)
  • At the day of the first PET scan, a negative urine pregnancy test is required for women of childbearing potential
  • Before the first PET scan, a signed informed consent must be completed

Критерии исключения

  • Known hypersensitivity to Cu-64, copper in general, or other components of the radiotracer formulation
  • Claustrophobia
  • Pregnancy, breastfeeding, or plans to become pregnant

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Дания · 1 центр
  • Aarhus University Hospital — Aarhus

Публикации

  • Kirk FT, Munk DE, Swenson ES, Quicquaro AM, Vendelbo MH, Larsen A, Schilsky ML, Ott P, Sandahl TD. Effects of tetrathiomolybdate on copper metabolism in healthy volunteers and in patients with Wilson disease. J Hepatol. 2024 Apr;80(4):586-595. doi: 10.1016/j.jhep.2023.11.023. Epub 2023 Dec 10. PMID 38081365
  • Sandahl TD, Gormsen LC, Kjaergaard K, Vendelbo MH, Munk DE, Munk OL, Bender D, Keiding S, Vase KH, Frisch K, Vilstrup H, Ott P. The pathophysiology of Wilson's disease visualized: A human 64 Cu PET study. Hepatology. 2022 Jun;75(6):1461-1470. doi: 10.1002/hep.32238. Epub 2022 Jan 10. PMID 34773664

Идентификаторы

NCT: NCT07159581 · 1-10-72-146-24

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗