Меню
Набор скоро начнётся NCT07158606

Understanding Treatment Outcomes and Immunologic Mechanisms in Altuviiio Immune Tolerance Induction

Фаза IV С лечением Hemophilia A With Inhibitor

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: efanesoctacog alpha, Emicizumab.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Hemophilia A With Inhibitor. Базовые параметры: 0 лет — 17 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Understanding Treatment Outcomes and Immunologic Mechanisms in ALtuviiio Immune Tolerance Induction

Обзор

The goal of this clinical trial is to learn how well Altuviiio (efanesoctacog alpha) works for Immune Tolerance Induction (ITI) while using Hemlibra (emicizumab) to prevent bleeds. Participants will be given Altuviiio for their ITI therapy and also be treated with Hemlibra as standard of care prophylaxis to prevent bleeding. The research doctor will decide how much and how often the participant will get Hemlibra. Participants will need to attend visits for checkups and tests. These visits are divided into 4 periods: 1. A screening period - 1 visit up to 8 weeks before the Treatment Period starts 2. ITI Treatment Period - 1 Baseline Visit plus Interim visits that occur every 4 weeks for up to 52 weeks. (Some of the interim visits may be done via phone) 3. Tapering Period - 5 visits at weeks 2, 4, 8, 12 and 16 4. Ongoing Monitoring Period - 4 visits at weeks 20, 30, 40 and 50

Вмешательства

  • Препарат efanesoctacog alpha
    Efanesoctacog alpha will be administered at a dose of 50 IU/kg two times weekly during the ITI Treatment Period. The site investigator will determine the dose of efanesoctacog alpha once the subjects reaches the Follow Up Period.
  • Препарат Emicizumab
    Emicizumab will be prescribed as standard of care bleed prevention.

Первичные конечные точки

  • ITI Success [Срок оценки: 12 months]
Вторичные конечные точки (1)
  • Events [Срок оценки: 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

1\) severe hemophilia A (congenital) 2) history of high titer inhibitor (≥ 5 BU) 3) peak inhibitor titer (pre-ITI) < 1,000 3) age < 18 y/o at the time of study enrollment 4) undergoing initial ITI course 5) current or planned concomitant use of emicizumab

Критерии исключения

  • von Willebrand disease or a known second bleeding diathesis besides SHA
  • prior course of ITI
  • inhibitor present for > 2 years without prior attempts at eradication

3\) personal history of unprovoked thrombosis 4) known contraindication, intolerance, or allergy to either of the investigational agents of study 5) inability or unwillingness to provide informed consent and/or assent 6) inability to speak or read English 7) Any other condition, that in the opinion of the investigator, would negatively impact the safety of the participant

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Versiti Wisconsin — Milwaukee

Идентификаторы

NCT: NCT07158606 · PRO00052811

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗