Меню
Идёт набор NCT07112365

The FINTEPLA as an Anti-SUDEP Therapy in Dravet Syndrome Project

Фаза IV С лечением Dravet Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Fenfluramine treatment (Fintepla), Hypercapnia Challenge using the device (RespirAct).
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Dravet Syndrome. Базовые параметры: от 16 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

The FINTEPLA as an Anti-SUDEP Therapy in Dravet Syndrome (FAST-DS) Project.

Обзор

This study investigates cerebrovascular reactivity (CVR) and functional brain connectivity in Dravet Syndrome (DS) patients with convulsive seizures. Using functional MRI (fMRI), we will define differences in brain responses to CO₂ changes before administration of the drug Fintepla (Baseline), with a library of healthy controls and with those obtained after administration of Fintepla (Day \~60). Changes in CVR and their relation to ventilatory responses will also be assessed during fMRI.

Вмешательства

  • Препарат Fenfluramine treatment (Fintepla)
    Participants will receive Fintepla starting at 0.2 mg/kg/day, up to a maximum of 0.6 mg/kg/day (or 5.9 mL/day, whichever is lower), per FDA guidelines. Dosing will be adjusted as tolerated. After Day \~60, the dose will be gradually tapered.
  • Устройство Hypercapnia Challenge using the device (RespirAct)
    Participants will undergo a hypercapnia challenge using the RespirAct device during fMRI. The protocol includes alternating one minute blocks of controlled CO₂ increases and normocapnia under normoxic conditions.

Первичные конечные точки

  • Change in blood oxygenation level in response to CO₂ [Срок оценки: Baseline, Day ~60]
  • Change in speed of cerebrovascular response to CO₂ [Срок оценки: Baseline, Day ~60]
Вторичные конечные точки (1)
  • Change in breathing response to CO₂ [Срок оценки: Baseline, Day ~60]

Критерии участия

Критерии включения

  • DS patients (with or without SCN1A pathogenic mutations)
  • Generalized convulsive seizures

Критерии исключения

  • known cardiorespiratory, hepatic or renal disease, and/or
  • allergic reactions or other contraindications to fenfluramine and/or
  • on Stiripentol treatment, and/or
  • on serotonergic medications, and/or
  • contraindications to Midazolam anesthesia
  • taken the following drugs within 14 days: monoamine oxidase inhibitors (MAOIs), anti-depressants (Selective Serotonin Reuptake Inhibitors (SSRIs), Serotonin and norepinephrine reuptake inhibitors (SNRIs), and Tricyclic antidepressants (TCAs)), St. John's Wort, Tryptophan, and Dextromethorphan

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Профилактика

Центры проведения

США · 1 центр
  • The University of Texas Health Science Center at Houston — Houston

Идентификаторы

NCT: NCT07112365 · HSC-MS-23-0940

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗