Меню
Идёт набор NCT07109375

Observational Study on Long-term Use of Pegunigalsidase Alfa in Fabry Patients in a Real-world Setting

— Наблюдательное Fabry Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: pegunigalsidase alfa.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Fabry Disease. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Италия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Observational Prospective Cohort Study on Long-term Effective and Safe Use of Pegunigalsidase Alfa in Adult Fabry Patients Under "Real-world" Setting

Обзор

PEGASO is an observational study designed to collect prospective data on the effectiveness and safety of pegunigalsidase alfa in adult patients with Fabry disease, being treated or planning to start treatment, under real-world setting.

Вмешательства

  • Препарат pegunigalsidase alfa
    Pegunigalsidase alfa is 2 mg/mL concentrate for solution and is administered via intravenous infusion every two weeks.

Первичные конечные точки

  • Assessment of structural abnormalities of the left ventricle [Срок оценки: 24 months]
  • Assessment of left ventricular diastolic function [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of renal function [Срок оценки: 6, 12, 18 and 24 months]
Вторичные конечные точки (12)
  • Assessment of peak oxygen uptake (pVO2) [Срок оценки: 24 months]
  • Assessment of carbon dioxide production (VCO2) [Срок оценки: 24 months]
  • Assessment of NT-pro-BNP and high sensitivity cardiac troponin levels [Срок оценки: 6, 12,18 and 24 months]
  • Assessment of Cardiovascular Magnetic Resonance (CMR) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of proteinuria and microalbuminuria [Срок оценки: 6, 12, 18 and 24 months]
  • Assessment of Globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) [Срок оценки: 3, 6, 12 and 24 months]
  • Assessment of QoL outcomes using the Short Form Health Survey 36 (SF-36) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of QoL outcomes using the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of severity of neuropathic pain using Chronic Pain Grade (CPG) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of severity of neuropathic pain using Short Form of the Brief Pain Inventory (BPI-SF) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of gastrointestinal symptoms using the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale (GSRS) [Срок оценки: 12 and 24 months]
  • Assessment of specific Fabry disease ocular findings [Срок оценки: Baseline, 12 and 24 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male and female adults (≥ 18 years).
  • Patients with a clinical diagnosis of Fabry disease confirmed by α-Gal A assay and detection of mutation in α-Gal A gene.
  • Patients either taking or planning to take pegunigalsidase alfa as treatment for Fabry disease. The treatment decision must be made independently from participation in this study.
  • Written informed consent to participate in the study and for the processing of personal data.

Критерии исключения

  • History of hypersensitivity reaction to pegunigalsidase alfa.
  • Presence of any medical, emotional, behavioural, or psychological condition that, in the judgment of the physician, could interfere with the ability to participate in the study.
  • Female subjects who are pregnant or planning to become pregnant during the study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

Италия · 7 центров
  • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato — Arezzo
  • Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari — Bari
  • Irccs Azienda Ospedaliero-Universitaria Di Bologna - Policlinico Di Sant'Orsola — Bologna
  • A.O. Sant'Anna e San Sebastiano — Caserta
  • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo — Monza
  • AOU Federico II, Dipartimento di Nefrologia — Naples
  • A.O.U. Policlinico "Giaccone" — Palermo

Идентификаторы

NCT: NCT07109375 · CHIT-2401

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗