Меню
Идёт набор NCT07092540

The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Outcomes in the First Three Years in Children With Duchenne Muscular Dystrophy

— Наблюдательное Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Базовые параметры: 0 Days — 3 лет · Мужчины.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and characterize the early clinical outcomes in very young children (0-3 years) with Duchenne muscular dystrophy (DMD) identified by newborn screening programs.

Первичные конечные точки

  • Mean Change in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Gross Motor Standard Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
Вторичные конечные точки (12)
  • Mean Change in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Cognitive Standard Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Mean Change in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Fine Motor Standard Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Mean Change in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Expressive Language Standard Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Mean Change in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Fourth Edition (Bayley-4) Receptive Language Standard Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Mean Change in World Health Organization Motor Milestone (WHOMM) Checklist Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Percentage of Participants Receiving Early Intervention Services [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Age at Initiation of Early Intervention Services [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Percentage of Participants Initiating Duchenne Muscular Dystrophy-Targeted Pharmacologic Treatment [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Age at Initiation of Duchenne Muscular Dystrophy-Targeted Pharmacologic Treatment [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Percentage of Participants With a Neurobehavioral Diagnosis [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Age at First Neurobehavioral Diagnosis [Срок оценки: Baseline to 36 months]
  • Mean Change in Duchenne Muscular Dystrophy Caregiver Reported Health Index Short Form (DMD-HI-SF) Score [Срок оценки: Baseline to 36 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male child between birth and 3.0 years of age at time of enrollment.
  • A confirmed and documented pathogenic or likely pathogenic variant in the DMD gene.
  • Ability of parent/guardian to understand and provide written informed consent (signing Parental Permission and Consent Form).
  • Willingness of parent/guardian to comply with the protocol Schedule of Activities, including all study site visits.

Критерии исключения

  • Female
  • Presence of any confirmed genetic disease, other than DMD, that could impact early development, which, in the opinion of the PI, may confound interpretation of developmental progress.
  • Presence of any significant medical condition (i.e., extreme prematurity, hypoxic ischemic encephalopathy) which, in the opinion of the PI, may confound interpretation of the clinical course of DMD.
  • Inability/unwillingness of parent/guardian to provide written permission (sign PPF) or to comply with the protocol Schedule of Activities.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of Rochester — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT07092540 · STUDY00009939 · US Department of Defense

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗