Меню
Набор по приглашению NCT07050160

Long-term Follow-up Study of Gene Therapy for Arrhythmogenic Cardiomyopathy Due to a Plakophilin-2 Pathogenic Variant

— Наблюдательное Arrhythmogenic Cardiomyopathy PKP2-ACM PKP2-ARVC

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Arrhythmogenic Cardiomyopathy, PKP2-ACM, PKP2-ARVC. Базовые параметры: 18 лет — 67 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Long-term Follow-up Study of the Safety and Efficacy of LX2020 Gene Therapy in Patients With Arrhythmogenic Cardiomyopathy Due to a Plakophilin-2 Pathogenic Variant

Обзор

The primary objective of this Phase 1/2 long-term follow-up (LTFU) study is to assess the long-term safety and tolerability of LX2020 for the treatment of arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) due to a plakophilin-2 gene (PKP2) pathogenic variant (PKP2-ACM).

Подробное описание

GRIT-PKP2 is a Phase 1/2 long-term follow-up (LTFU) study designed to evaluate the long-term safety and tolerability of LX2020 gene therapy for participants with PKP2-ACM who have previously received LX2020 in the parent study, LX2020-01. After completion of Study LX2020-01, participants will roll over into this study LX2020-02 for an additional 4-year long-term observation. No gene therapy will be administered in Study LX2020-02. Efficacy will be assessed as an exploratory objective.

Первичные конечные точки

  • Percentage of subjects who experienced at least 1 treatment emergent adverse event (TEAE) and/or 1 treatment emergent serious adverse event (TESAE). [Срок оценки: 4 years]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants who received LX2020 in study LX2020-01

Критерии исключения

  • Concurrent enrollment in any other clinical investigation involving use of an investigational agent.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 1 центр
  • University of Michigan — Ann Arbor

Идентификаторы

NCT: NCT07050160 · LX2020-02

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗