Меню
Идёт набор NCT07047144

A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy

Фаза II С лечением Spinal Muscular Atrophy SMA Spinal Muscular Atrophy Type 2 Spinal Muscular Atrophy Type 3

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Apitegromab, Nusinersen, Risdiplam.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy, SMA, Spinal Muscular Atrophy Type 2, Spinal Muscular Atrophy Type 3. Базовые параметры: до 2 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Бельгия, Франция, Италия, Нидерланды +2
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Обзор

This double-blind, Phase 2, multiple-dose study will be conducted to evaluate the PK/PD, efficacy, safety, and tolerability of apitegromab in subjects \<2 years old with 5q autosomal recessive SMA who have delayed motor milestones for their age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score \<55.

Вмешательства

  • Препарат Apitegromab
    Apitegromab is a fully human anti-proMyostatin monoclonal antibody (mAb) of the immunoglobulin G4 (IgG4)/lambda isotype that specifically binds to human pro/latent myostatin with high affinity inhibiting myostatin activation. SRK-015 will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
  • Препарат Nusinersen
    Nusinersen is a current standard-of-care SMN therapy that targets the SMN2 gene. It will be administered intrathecally per the prescribing information.
  • Препарат Risdiplam
    Risdiplam is a current standard-of-care SMN therapy that targets the SMN2 gene. It will be administered orally per the prescribing information.

Первичные конечные точки

  • Evaluate the PK of apitegromab in subjects <2 years old with SMA [Срок оценки: 52 Weeks]
  • Evaluate the PD of apitegromab in subjects <2 years old with SMA [Срок оценки: 52 Weeks]
  • Evaluate the motor function outcomes (ie, efficacy) due to apitegromab treatment [Срок оценки: 48 Weeks]
Вторичные конечные точки (1)
  • Assess the safety and tolerability of apitegromab administered to subjects receiving an SMN therapy [Срок оценки: 52 Weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Is <2 years old at the time of the informed consent
  • Had a gestational age of ≥35 weeks and gestational body weight ≥2.0 kg at birth
  • Has confirmed diagnosis of 5q autosomal recessive SMA
  • Has confirmed presence of SMN2 gene copy(ies)
  • Must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam)
  • Body weight for age is no less than 1st percentile based on the WHO Child Growth Standards at the Screening Visit
  • Has delayed motor milestones for age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a CHOP-INTEND score <55

Критерии исключения

  • Nutritional status that is not anticipated to be stable throughout the study or medical necessity for a gastric feeding tube, where most feeds are administered by this route
  • Major orthopedic issues such as severe scoliosis or severe contractures or interventional procedure, including spine or hip surgery, which is considered to have the potential to substantially limit the ability of the subject to be evaluated on any motor function outcome measures, within 6 months before Screening or anticipated during the study
  • Any other physical limitations (eg, the subject requires cast for contractures) that would prevent the subject from undergoing motor function outcome measures throughout the study.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 14 центров
  • Phoenix Children's Hospital — Phoenix
  • Children's Hospital of Orange County (CHOC) — Orange
  • Stanford Neuroscience Health Center (SNHC) — Palo Alto
  • Children's Hospital Colorado — Aurora
  • Children's Healthcare of Atlanta — Atlanta
  • University of Iowa — Iowa City
  • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health — Grand Rapids
  • Atrium Health Wake Forest Baptist — Winston-Salem
  • … и ещё 6 центров
Бельгия · 3 центра
  • UZ Gent — Ghent
  • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg — Leuven
  • CHR Citadelle — Liège
Италия · 3 центра
  • Fondazione I.R.C.C.S. - Istituto Neurologico Carlo Besta — Milan
  • Centro Clinico NeMO Milano - Fondazione Serena Onlus — Milan
  • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS — Rome
Испания · 2 центра
  • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona — Barcelona
  • Hospital Universitari i Politecnico La Fecnic La Fe — Valencia
Франция · 1 центр
  • Hopital Trousseau - I-Motion — Paris
Нидерланды · 1 центр
  • Universitair Medisch Centrum Utrecht — Utrecht
Великобритания · 1 центр
  • Leeds General Infirmary Children's Research Department — Leeds

Идентификаторы

NCT: NCT07047144 · SRK-015-005

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗