A Clinical Trial of Elsunersen in Pediatric SCN2A-DEE to Assess Efficacy and Safety
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: 1mg elsunersen, 0.5mg elsunersen.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Epileptic Encephalopathy, SCN2A Encephalopathy. Базовые параметры: 1 Day — 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Бразилия, Германия, Италия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
Обзор
A Multi-Center, Single-Arm Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants with Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy
Вмешательства
- Препарат 1mg elsunersen
24 weeks every 4 weeks intrathecally - Препарат 0.5mg elsunersen
24 weeks every 4 weeks intrathecally
Первичные конечные точки
- To assess the efficacy of elsunersen on seizure frequency in participants with early-onset SCN2A DEE [Срок оценки: 24 weeks]
Вторичные конечные точки (8)
- To assess secondary efficacy outcomes of elsunersen in participants with early-onset SCN2A DEE [Срок оценки: 24 weeks]
- To assess secondary efficacy outcomes of elsunersen in participants with early-onset SCN2A DEE [Срок оценки: 24 weeks]
- CGI-S change from baseline [Срок оценки: 24 weeks]
- CGI subdomain scores at each postdose time point [Срок оценки: 24 weeks]
- CgGI-S from baseline [Срок оценки: 24 weeks]
- CgGI-I subdomain scores at each postdose time point [Срок оценки: 24 weeks]
- Sleep assessment scores from baseline [Срок оценки: 24 weeks]
- To evaluate the safety and tolerability of elsunersen in participants with early-onset SCN2A DEE [Срок оценки: 24 weeks]
Критерии участия
Критерии включения
- Has a documented Gain of Function SCN2A variant confirmed through genetic testing.
- Has onset of seizures prior to 3 months of age.
- Seizure frequency of 4 or more countable motor seizures per 28-day during the Baseline Observation Period.
Критерии исключения
- Has any clinically significant or known pathogenic genetic variant other than in the SCN2A gene, or a genetic variant that may explain or contribute to the participant's epilepsy and/or developmental disorder.
- Has bone, spine (eg, kyphosis, scoliosis), bleeding, or other disorder.
- Has received any experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy.
- Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Нерандомизированное
- Модель
- Последовательный дизайн
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 6 центров
- Praxis Research Site — San Diego
- Praxis Research Site — Aurora
- Praxis Research Site — Chicago
- Praxis Research Site — Cincinnati
- Praxis Research Site — Philadelphia
- Praxis Research Site — Memphis
Бразилия · 2 центра
- Praxis Research Site — Porto Alegre
- Praxis Research Site — São Paulo
Германия · 1 центр
- Praxis Research Site — Bonn
Италия · 1 центр
- Praxis Research Site — Rome
Идентификаторы
NCT: NCT07019922 · PRAX-222-311