Меню
Идёт набор NCT07002398

Safety and Preliminary Efficacy of VG801 in Patients With ABCA4 Mutation-associated Retinal Dystrophy (Stargardt Disease)

Фаза I / Фаза II С лечением Retinal Dystrophy Due to Biallelic ABCA4 Mutations Stargardt Disease 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: VG801.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Retinal Dystrophy Due to Biallelic ABCA4 Mutations, Stargardt Disease 1. Базовые параметры: от 6 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Single Arm, Ph1/2, Open-label, Multicenter Trial With Dose-exploration Via Subretinal Injection to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of VG801 for Treatment of ABCA4 Mutation-associated Recessive Hereditary Retinal Dystrophy (Stargardt Disease)

Обзор

This is a single-arm, open-label, non-randomized, single dose-escalation, first-in-human (FIH) clinical trial to evaluate the safety and preliminary efficacy of VG801 for treatment of patients with retinal dystrophy (Stargardt disease) due to biallelic ABCA4 mutations.

Вмешательства

  • Препарат VG801
    Administered as specified in the single treatment arm. Study Cohort: Low dose, medium dose and high dose cohort

Первичные конечные точки

  • Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: Baseline to Month 12]
Вторичные конечные точки (5)
  • Best Corrected Visual Acuity (BCVA) [Срок оценки: Screening to Month 12]
  • Optical coherence tomography (OCT) [Срок оценки: Baseline to Month 12]
  • Fundus autofluorescence [Срок оценки: Baseline to Month 12]
  • Microperimetry [Срок оценки: Baseline to Month 12]
  • Novel Virtual Reality Visual Test (Exploratory) [Срок оценки: Baseline to Month 12]

Критерии участия

Критерии включения

To be eligible for study entry, subjects must satisfy all the following criteria:

  • Written informed consent.
  • Subjects aged ≥ 6 years.
  • Clinical diagnosis of a macular lesion phenotypically consistent with a recessive hereditary macular dystrophy (Stargardt disease).
  • Confirmed molecular diagnosis of ABCA4 mutations (homozygotes or compound heterozygotes).
  • Poor vision in the study eye.

Критерии исключения

Subjects will be excluded from the study if one or more of the following statements are applicable to either eye:

  • Pre-existing eye conditions such as uveitis, glaucoma, or diabetic retinopathy or implantation of a medical device in the vitreous cavity or subretinal space.
  • Systemic diseases that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study results.
  • History of intraocular surgery within the previous 6 months.
  • Previous participation in a gene therapy trial.
  • Participation in a clinical trial (investigational drug or medical device) within the previous 6 months.
  • Any other eye disease that may affect the outcome of the study (e.g., ocular opacities, advanced cataracts, amblyopia, etc.).

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Shanghai General Hospital — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT07002398 · VG801-2022A

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗