Меню
Идёт набор NCT06976606

A Study to Assess Real-world Patient Characteristics and Clinical Course for Symptomatic Patients With PKP2-ACM

— Наблюдательное Arrhythmogenic Cardiomyopathy PKP2-ACM PKP2-ARVC

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Arrhythmogenic Cardiomyopathy, PKP2-ACM, PKP2-ARVC. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Observational Study to Assess Real-world Patient Characteristics, Clinical Course, and Treatment Patterns for Symptomatic Patients With Arrhythmogenic Cardiomyopathy (ACM) Due To a PlaKoPhilin-2 Pathogenic Variant (PKP2)

Обзор

An observational study to assess real-world patient characteristics and clinical course of disease in participants with PKP2-ACM.

Подробное описание

SNAPSHOT-PKP2 is an observational, multicenter study that consists of 2 parts, a retrospective EMR review (up to 2 years) and a prospective observational study (1 year), to evaluate the clinical burden of illness of patients with PKP2-ACM, and to prospectively evaluate changes in key cardiac parameters and patient-reported outcome measures (PROMs) associated with PKP2-ACM progression.

Первичные конечные точки

  • Premature ventricular contractions (PVC) [Срок оценки: 12 months]
Вторичные конечные точки (7)
  • Ventricular arrhythmias and associated clinical events [Срок оценки: 12 months]
  • ECG parameters [Срок оценки: 12 months]
  • Cardiac structure and function [Срок оценки: 12 months]
  • Patient reported outcomes [Срок оценки: 12 months]
  • Patient reported outcomes [Срок оценки: 12 months]
  • Cardiac Biomarkers [Срок оценки: 12 months]
  • Health resource utilization [Срок оценки: 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Adults with a clinical diagnosis of ACM as defined by the 2010 revised Task Force Criteria (TFC)
  • Documentation of a pathogenic or likely pathogenic truncating variant in PKP2
  • Frequent premature ventricular contractions (PVCs)
  • Patients must have an ICD placed prior to enrollment
  • Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50% for Part A participants. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥40% for Part B participants.

Критерии исключения

  • Evidence of variant(s) in addition to PKP2 that meet standard criteria to be considered pathogenic or likely pathogenic for an arrhythmogenic cardiomyopathy.
  • A history of other cardiac abnormalities as specified in the protocol.
  • New York Heart Association symptoms of heart failure of Class IV at the time of consent.
  • A history of prior gene transfer therapy.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Только случаи

Центры проведения

США · 6 центров
  • Leland Stanford Junior University — Redwood City
  • Johns Hopkins University — Baltimore
  • Northshore University Healthsystem Research Institute — Columbia
  • University of Michigan — Ann Arbor
  • Henry Ford Hospital — Detroit
  • University of Rochester — Rochester

Идентификаторы

NCT: NCT06976606 · LX2020-03

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗