Меню
Идёт набор NCT06955897

Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated SMA

— Наблюдательное Spinal Muscular Atrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Observational.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy. Базовые параметры: от 12 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated Adolescents and Adults: The SMA EFFORT

Обзор

The purpose of this project is to investigate the utility of the SMA EFFORT, an SMA-specific patient-reported outcome measure, to assess perceived physical fatigability that is anchored to intensity and duration of activities. We aim to characterize perceived physical fatigability (PPF) in a diverse cohort of people with SMA (pwSMA) and evaluate the change of PPF before and after nusinersen dosing.

Подробное описание

Fatigue and fatigability are symptoms often experienced by people living with spinal muscular atrophy (pwSMA). Nusinersen is shown to extend survival and improve motor function, but fatigue and fatigability persist. Treated patients report changes in their ability to complete repetitive physical activities but a way for measuring this has not been created. While tests completed in the clinic by individuals with SMA highlight that fatigability is an important part of the SMA experience,we do not fully understand how pwSMA experience fatigability with everyday tasks. Anecdotal reports of pwSMA suggest a waning effect in endurance toward the end of their treatment window, however this change has not been measured.The SMA EFFORT is specifically designed for pwSMA and aims to better understand how they feel when completing daily physical activities.

Вмешательства

  • Другое Observational
    Observational

Первичные конечные точки

  • SMA EFFORT [Срок оценки: Baseline, 1 week, 1 month]
Вторичные конечные точки (6)
  • Revised Upper Limb Module (RULM) [Срок оценки: Baseline]
  • Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) [Срок оценки: Baseline]
  • Six-Minute Walk Test (6MWT) [Срок оценки: Baseline]
  • Six-Minute Mastication Test (6MMT) [Срок оценки: Baseline]
  • Endurance Shuttle Box and Block Test (ESSBT) [Срок оценки: Baseline]
  • Endurance Shuttle Nine-Hole Peg Test (ESNHPT) [Срок оценки: Baseline]

Критерии участия

Критерии включения

  • All types of 5qSMA (homozygous deletion or point mutation of the SMN1 gene and any number of SMN2 copies)
  • Receiving a stable dosing regimen of 12 or 28 mg nusinersen for at least 6 months

Критерии исключения

  • An injury or surgery within the previous 3 months that would impact their ability to perform in-clinic function and/or fatigability assessments
  • Enrolled in an ongoing clinical trial, or extension study, expanded access program, or long-term registry of an investigational or recently approved medication
  • Receiving adjuvant and/or dual therapy (e.g., muscle-targeted, NMJ, or symptomatic treatments)

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Когортное

Центры проведения

США · 1 центр
  • Columbia University Irving Medical Center — New York

Идентификаторы

NCT: NCT06955897 · AAAV5804

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗