To Evaluate the Efficacy and Safety of Tafamidis Meglumine Soft Capsules in the Treatment of Adult Patients With Transthyretin Amyloid Polyneuropathy
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Tafamidis Meglumine Soft Capsules.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Transthyretin Amyloid Polyneuropathy. Базовые параметры: 18 лет — 80 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Китай
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Single Arm, Multicenter, Open-label,Phase IV Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Tafamidis Meglumine Soft Capsules in the Treatment of Adult Patients withTransthyretin Amyloid Polyneuropathy
Обзор
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of Tafamidis Meglumine Soft Capsules in the Treatment of Adult Patients with Transthyretin Amyloid Polyneuropathy
Вмешательства
- Препарат Tafamidis Meglumine Soft Capsules
20 mg orally once daily for 72 weeks
Первичные конечные точки
- Change from Baseline Neuropathy Impairment Score-Lower Limb (NIS-LL) at Week 72 [Срок оценки: Baseline to 72 Weeks]
Вторичные конечные точки (2)
- Change from Baseline NIS-LL at Week 24 and Week 48 [Срок оценки: Baseline to 24 and 48 Weeks]
- Change from Baseline Modified Body Mass Index(mBMI) at Week 4, Week 8, Week 12,Week 24, Week 36,Week 48 and Week 72 [Срок оценки: Baseline to 4, 8, 12, 24, 36, 48 and 72 Weeks]
Критерии участия
Критерии включения
- Male or female participants between the ages of 18 and 80 years.
- Participant has amyloid deposits confirmed by biopsy (Biopsy must have been performed within 5 years prior to enrollment).
- Participant must have a TTR mutation that is associated with ATTR-PN (TTR mutation test must have been performed within 5 years prior to enrollment).
- Participant has peripheral neuropathy at screening.
- Participant has a Karnofsky Performance Status Score ≥50.
- Stages of disease according to symptom severity-stage 1.
Критерии исключения
- Participant has other causes of amyloidosis, such as light chain amyloidosis, AA amyloidosis.
- Participant has used tafamidis within 2 months prior to enrollment.
- Participant has used diflunisal, patisiran, inotersen, or other agents for familial amyloidosis within 30 days prior to enrollment or plan to use them during the study period.
- Participant has used non-protocol NSAIDs more than 4 times within 30 days prior to enrollment or plan to use them more than 4 times per month during the study period.
- Participant has used doxycycline,tauroursodeoxycholate within 14 days prior to enrollment or plan to use them during the study period.
- Participant has sensory motor neuropathy caused by other causes, such as chronic inflammatory demyelinating polyradiculopathy, chronic idiopathic axonal neuropathy, diabetic neuropathy, chronic alcoholic neuropathy, paraneoplastic neuropathy,Guillain-Barre syndrome, vitamin B12 deficiency.
- Participant has received liver or any other organ except cornea transplantation.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Китай · 1 центр
- Qilu Hospital of Shandong University — Цзинань
Идентификаторы
NCT: NCT06940336 · QLG1046-401