Меню
Идёт набор NCT06932744

Study of Safety and Efficacy of MY008211A in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients Who Are Naive to Complement Inhibitor Therapy

Фаза III С лечением Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: MY008211A tablets, Eculizumab Injection.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH). Базовые параметры: 18 лет — 75 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Randomized, Multicenter, Active-comparator Controlled, Open-label Trial to Evaluate Efficacy and Safety of MY008211A Tablets in PNH Patients Who Are Naive to Complement Inhibitor Therapy

Обзор

The main purpose of this study is to evaluate the efficacy of MY008211A compared to eculizumab in PNH patients.

Подробное описание

This is a multi-center, randomized, open-label, active comparator-controlled, parallel group study. The purpose of this study is to determine whether MY008211A compared to eculizumab is efficacious and safe for the treatment of PNH patients who were naive to complement inhibitor therapy.

Вмешательства

  • Препарат MY008211A tablets
    Participants will receive MY008211A at a dose of 400 mg orally b.i.d for 24 weeks
  • Препарат Eculizumab Injection
    Eculizumab Injection for 24 weeks

Первичные конечные точки

  • The proportion of Participants With Sustained Hemoglobin Levels of ≥ 120 g/L in the Absence of Red Blood Cell Transfusions [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
Вторичные конечные точки (8)
  • The proportion of subjects with an increase in hemoglobin concentration ≥ 20 g/L from baseline among subjects who do not receive RBC transfusion [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
  • The proportion of patients with LDH < 1.5 ULN among those without RBC transfusion. [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
  • Change (Expressed as Percentages) in LDH level from baseline [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
  • Change in reticulocyte count from baseline [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
  • The proportion of patients without RBC transfusion [Срок оценки: between Day 14 and Day 168]
  • Change in FACIT-F score from baseline [Срок оценки: between Day 126 and Day 168]
  • The Clinical BTH Rate [Срок оценки: between Day 1 and Day 168]
  • The Major Adverse Vascular Events Rate [Срок оценки: between Day 1 and Day 168]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male and female participants ≥ 18 years of age and BMI ≥ 18.0 kg/m2 with a diagnosis of PNH confirmed by high-sensitivity flow cytometry with clone size ≥ 10%.
  • Mean hemoglobin level <100 g/L at screening.
  • LDH > 1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) at screening.
  • Vaccination against Neisseria meningitidis infection is required prior to the start of study treatment. If not received previously, vaccination against Streptococcus pneumoniae and Haemophilus influenzae infections should be given.

Критерии исключения

  • Patients with reticulocytes <100x10\^9/L; platelets <30x10\^9/L; neutrophils <0.5x10\^9/L.
  • History of recurrent invasive infections caused by encapsulated organisms,e.g. meningococcus or pneumococcus.
  • Known or suspected hereditary complement deficiency.
  • Previous bone marrow or hematopoietic stem cell transplantation.
  • Previous splenectomy.
  • A history of malignancy within 5 years before screening, except cured local basal cell carcinoma of the skin and carcinoma in situ of the cervix.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 2 центра
  • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences — Пекин
  • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital — Тяньцзинь

Идентификаторы

NCT: NCT06932744 · MY008211A-PNH-3-02

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗