Меню
Набор по приглашению NCT06926621

A Study of Long-term Safety and Efficacy of VX-670 in Participants With Myotonic Dystrophy Type I

Фаза II С лечением Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: VX-670.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Австралия, Бельгия, Канада, Германия, Нидерланды +2
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Extension Study Evaluating the Long-term Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-670 in Adult Subjects With Myotonic Dystrophy Type I

Обзор

The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerability, efficacy and pharmacokinetics of VX-670 in participants with Myotonic Dystrophy Type I (DM1).

Вмешательства

  • Препарат VX-670
    Solution for intravenous administration.

Первичные конечные точки

  • Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Срок оценки: From Day 1 up to Week 108]
Вторичные конечные точки (2)
  • Maximum Observed Concentration (Cmax) of VX-670 and its Active Component in Plasma [Срок оценки: From Day 1 up to Week 96]
  • Area Under the Concentration Versus Time Curve (AUC) of VX-670 and its Active Component in Plasma [Срок оценки: From Day 1 up to Week 96]

Критерии участия

Критерии включения

  • Completed study drug treatment in parent study VX23-670-001 (NCT06185764)

Критерии исключения

  • History of any illness or any clinical condition as pre-specified in the protocol

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Канада · 4 центра
  • Altasciences Montreal — Montreal
  • Montreal Neurological Institute-Hospital — Montreal
  • University of Ottawa — Ottawa
  • Universite Laval - Neurology — Québec
Великобритания · 3 центра
  • Queen Elizabeth University Hospital - Neurology — Glasgow
  • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF — London
  • Royal Hallamshire Hospital - Neurology — Sheffield
Австралия · 2 центра
  • Wesley Research Institute — Auchenflower
  • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain — Melbourne
Бельгия · 1 центр
  • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg - Pulmonology — Leuven
Германия · 1 центр
  • Friedrich Baur Institute — München
Нидерланды · 1 центр
  • Maastricht UMC — Maastricht
Испания · 1 центр
  • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Neurology — Valencia

Идентификаторы

NCT: NCT06926621 · VX24-670-101 · 2024-517983-47-00

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗