A Study to Evaluate the Clinical Outcomes of Efgartigimod PH20 SC in Adults With New-onset Generalized Myasthenia Gravis (gMG)
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Efgartigimod PH20 SC.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: New Onset Generalized Myasthenia Gravis (gMG). Базовые параметры: от 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Phase 4, Open-Label, Prospective, Single-Group, Multicenter Study to Evaluate the Clinical Outcomes of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants With New-Onset Generalized Myasthenia Gravis
Обзор
The main purpose of this study is to measure how well adults with new-onset gMG (which means they've had generalized disease signs and/or symptoms for less than 1 year) respond to treatment with efgartigimod PH20 SC. The study consists of a treatment period of 51 weeks. The study duration for each participant will be approximately 58 weeks.
Вмешательства
- Биопрепарат Efgartigimod PH20 SC
Subcutaneous injection of efgartigimod PH20 SC
Первичные конечные точки
- Proportion of participants who achieve MSE of MG at any time within the first 16 weeks of treatment with efgartigimod PH20 SC [Срок оценки: up to 16 weeks]
Вторичные конечные точки (4)
- Changes from baseline in MG-ADL total scores over time [Срок оценки: up to 51 weeks]
- Changes from baseline in MG-QOL-15r total scores over time [Срок оценки: up to 51 weeks]
- Proportion of participants who are administered systemic corticosteroid therapy as background add-on therapy throughout the study [Срок оценки: up to 55 weeks]
- Incidence of adverse events, serious adverse events and adverse events leading to study drug discontinuation [Срок оценки: up to 55 weeks]
Критерии участия
Критерии включения
- Is at least 18 years when signing the ICF
- Has been diagnosed with gMG of MGFA class II, III, or IV
- Is seropositive for AChR-Ab
- Is treatment-naive for gMG or has been administered AChEI for the treatment of gMG
- Had onset of generalized MG signs and/or symptoms within 12 months before screening; candidates who also had onset of ocular MG signs and/or symptoms within 24 months before screening may be enrolled in the study
- Has an MG-ADL score ≥5
Критерии исключения
- gMG diagnosis of MGFA class I or V
- Underwent a thymectomy prior to screening, except thymectomy for treatment of nonmalignant thymoma prior to the gMG diagnosis
- Prior or current use of any of any systemic corticosteroid therapy or nonsteroidal immunosuppressive therapy for the treatment of gMG
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 18 центров
- University of California, San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute — La Jolla
- Samir Macwan, M.D., Inc. (S corporation) — Rancho Mirage
- EZR Research — Boca Raton
- University of Florida Jacksonville — Jacksonville
- Visionary Investigators Network — Miami
- University of California Irvine — Orange
- Medsol Clinical Research Center Inc — Port Charlotte
- Baycare Medical Group — St. Petersburg
- … и ещё 10 центров
Идентификаторы
NCT: NCT06909214 · ARGX-113-2407