Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: LE051.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Базовые параметры: 4 лет — 8 лет · Мужчины.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Китай
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Injection of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Обзор
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD patients treated with exon 51 skipping therapy.
Подробное описание
This is a single-arm, open-label study to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetic, pharmacodynamic, and immune response of LE051 after a single intravenous infusion in DMD patients, as well as the long-term safety and efficacy.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a progressive neuromuscular disorder arising from mutations in the dystrophin gene, leading to muscle weakness, disability, and premature mortality. LE051, an investigational therapy, incorporates a ADAR recruiting RNA expression cassette targeting human exon 51 and is delivered via adeno-associated virus. By inducing exon 51 skipping, LE051 holds the potential to treat approximately 13% of DMD patients.
Вмешательства
- Препарат LE051
LE051 dose escalation : dose 1 and dose 2.
Первичные конечные точки
- Frequency of AEs, SAEs [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
Вторичные конечные точки (7)
- Changes in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Scores Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in 6-Minute Walk Distance Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in Supine-to-Stand Time Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in 4-Stair Climb Time Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in 10-Meter Walk/Run Time Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in Dystrophin Protein Expression Levels in Muscle Tissue Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
- Changes in the Percentage of Dystrophin-Positive Muscle Fibers Compared to Baseline [Срок оценки: from day 1 to week 52 after treatment]
Критерии участия
Критерии включения
- Male，4-8 years old at the beginning of screening (including boundary values;
- DMD subjects with a clinical diagnosis of DMD referred to the Duchenne Clinical Practice Guidelines for Progressive Muscular Dystrophy (2020 edition) and whose genetic test results were confirmed to be applicable to exon skipping at No.51.
- The subjects and/or his guardian voluntary participate in this trial and can comprehend and sign ICF.
Критерии исключения
- Clinical signs of heart failure: left ventricular ejection fraction (LVEF) <40%；
- The average FVC percentage of the predicted value is less than 40%；
- 12 lead ECG QT interval (QTc) >0.45 seconds.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Не применимо
- Модель
- Одна группа
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
Китай · 1 центр
- Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine — Шанхай
Идентификаторы
NCT: NCT06900049 · LE051-1