Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapy in Patients With Fabry Disease
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Fabry Disease. Базовые параметры: 8 лет — 65 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Россия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Open-label Comparative Cohort Non-interventional Epidemiological Study of the Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapy in Russian Patients With Fabry Disease
Обзор
The goal of this observational study is to learn how enzyme replacement therapy works in patients with Fabry disease. The main question it aims to answer is: What medical problems do participants have? Participants already on enzyme replacement therapy as part of their regular medical care for Fabry disease will be observed as usual. Their data will be collected by their doctor.
Подробное описание
All patients on enzyme replacement therapy could be enrolled in the study. Three medicines are currently available in Russia (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®) so the patients form three cohorts.
For all patients retrospective data are collected for 12 months prior enrollment.
All patients are observed prospectively for 6 months. At the point of 6 months patients taking Fabrazyme or Replagal at the moment finish the study.
Patients on Fabagal are observed for 12 more months (up to 18 months after enrollment).
Первичные конечные точки
- Change from Baseline in Lyso-Gb3 Level [Срок оценки: From 12 months before enrollment up to 6 months (for Fabrazyme and Replagal cohorts) or up to 18 months (for Fabagal cohort) of observation]
Вторичные конечные точки (4)
- Change from Baseline in α-GAL Activity [Срок оценки: From 12 months before enrollment up to 6 months (for Fabrazyme and Replagal cohorts) or up to 18 months (for Fabagal cohort) of observation]
- Change from Baseline in GFR [Срок оценки: From 12 months before enrollment up to 6 months (for Fabrazyme and Replagal cohorts) or up to 18 months (for Fabagal cohort) of observation]
- Change from Baseline in Neuropathic Pain Level [Срок оценки: From enrollment up to 6 months (for Fabrazyme and Replagal cohorts) or up to 18 months (for Fabagal cohort) of observation]
- Incidence Rate of Significant Clinical Outcomes [Срок оценки: From enrollment up to 6 months (for Fabrazyme and Replagal cohorts) or up to 18 months (for Fabagal cohort) of observation]
Критерии участия
Критерии включения
- Men and women with a confirmed diagnosis of Fabry disease;
- Prescribed course of enzyme replacement therapy with any drug (Fabagal, Fabrazyme, Replagal);
- Age 8 - 65 years;
- Signed informed consent of the patient and/or patient's legal representative for participation in the study and processing of personal data.
Критерии исключения
- Renal replacement therapy or kidney transplantation;
- Critical illness unrelated to Fabry disease;
- Pregnancy or breastfeeding;
- Refusal of the patient (or patient's legal representative) from further participation in the study or medical care.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Россия · 23 центра
- #13 — Astrakhan
- #27 — Barnaul
- #7 — Borovichi
- #6 — Chelyabinsk
- #21 — Grozny
- #16 — Gubkin
- #26 — Irkutsk
- #12 — Ivanovo
- … и ещё 15 центров
Идентификаторы
NCT: NCT06880250 · FAVORIT