Меню
Идёт набор NCT06874010

A Multiple Ascending Dose Study of DT-216P2 in Patients With Friedreich's Ataxia

Фаза I / Фаза II С лечением Friedreich Ataxia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: DT-216P2.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Friedreich Ataxia. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Австралия
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2, Open-Label, Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Subcutaneous and Intravenous DT-216P2 in Patients With Friedreich's Ataxia

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability, and pharmacokinetics of DT-216P2 administered multiple ascending doses in patients with FA.

Вмешательства

  • Препарат DT-216P2
    Active

Первичные конечные точки

  • Frequency of treatment-emergent adverse events (TEAE) [Срок оценки: Up to Week 12]
Вторичные конечные точки (5)
  • Area under the curve (AUClast, AUCinf) [Срок оценки: Up to Week 12]
  • Maximum concentration (Cmax) [Срок оценки: Up to Week 12]
  • Time to Cmax (Tmax) [Срок оценки: Up to Week 12]
  • Half-life (t1/2) [Срок оценки: Up to Week 12]
  • Frataxin expression at baseline and after treatment will be measured [Срок оценки: Up to Week 12]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants must be 18-65 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.
  • Genetically confirmed diagnosis of FA, with homozygous GAA repeat expansions in the frataxin gene.
  • Stage 5.5 or less on the FSA at screening.
  • BMI between 16 and 32 kg/m2 at screening; weight should be <= 100 kg at screening.
  • Male and/or female using protocol defined and regulatory approved contraception.
  • Capable of giving signed informed consent.

Критерии исключения

  • Any concomitant medical condition that in the opinion of the investigator, puts the participant at risk or precludes participant from completing the study protocol.
  • Any clinically significant nonmedical conditions and psychiatric disorders that could put the participant at higher risk for participation in the study, influence the participant's ability to participate in the study, or interfere with interpretation of the participant's study results, in the opinion of the investigator.
  • Received an investigational agent within the last 30 days or 5 half-lives, whichever longer, prior to the first dose of study drug, or are in follow-up of another clinical study prior to study enrollment. Exception: Potential participants who are currently on Omaveloxolone must be on stable doses for at least 3 months.
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period, as per protocol.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Австралия · 3 центра
  • Scientia Clinical Research Ltd — Sydney
  • Doherty Clinical Trials — East Melbourne
  • Nucleus Network — Melbourne

Идентификаторы

NCT: NCT06874010 · DTX-216P2-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗