Меню
Идёт набор NCT06850038

A Study Observing the Long-term, Effectiveness and Safety of Odevixibat (Bylvay) in Patients With Alagille Syndrome (ALGS) Who Are Receiving Ongoing Treatment

— Наблюдательное Alagille Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Alagille Syndrome. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Prospective Registry-Based Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Odevixibat in Participants With Alagille Syndrome (ALGS)

Обзор

This study will collect information from patients with Alagille syndrome (ALGS) as they use odevixibat (Bylvay) in their daily lives. Odevixibat is a medicine that helps patients with ALGS, a rare disease that harms their liver and causes itching. The main aim of this study is to observe the long-term, everyday effectiveness and safety of the drug odevixibat in patients with ALGS who are receiving ongoing treatment.

Первичные конечные точки

  • Percentage of participants with Alagille syndrome (ALGS) who are treated with odevixibat and undergo biliary diversion surgery or liver transplantation. [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
  • Surgical biliary diversion-free survival [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
  • Liver transplant-free survival [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
  • Overall survival [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
Вторичные конечные точки (6)
  • Change from Baseline in Weight [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
  • Change from Baseline in Height [Срок оценки: From first dose to end of study (approximately 5 years data collection)]
  • Percentage of participants with Adverse Events (AEs) associated with fat-soluble vitamin (FSV) deficiencies and their possible sequelae. [Срок оценки: From signing of the Informed Consent Form (ICF) to 180 days after the last dose intake of odevixibat]
  • Percentage of participants with suspected hepatotoxic Adverse events (AEs) requiring interruption of odevixibat [Срок оценки: From signing of the ICF to 180 days after the last dose intake of odevixibat]
  • Percentage of participants with bleeding AEs [Срок оценки: From signing of the ICF to 180 days after the last dose intake of odevixibat]
  • Percentage of participants with AEs [Срок оценки: From signing of the ICF to 180 days after the last dose intake of odevixibat]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosed with ALGS.
  • On (or starting) active odevixibat treatment.
  • Signed informed consent and assent, as appropriate. Consent/assent from the participant or legal representative should be obtained, as appropriate, before any study data collection is conducted. Participants who turn 18 years of age (or legal age per country) while participating in the study will be required to provide consent for themselves.

Критерии исключения

  • Currently participating in a clinical trial with odevixibat.
  • Currently participating in any interventional clinical trial for ALGS.
  • Have any contraindication to odevixibat as per the locally approved label.
  • Had liver transplant before enrolment

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

США · 10 центров
  • Children's Hospital Los Angeles — Los Angeles
  • UCSF Benioff Children's Hospital — San Francisco
  • The Children's Mercy Hospital — Kansas City
  • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital — St Louis
  • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine — New York
  • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presb — New York
  • Le Bonheur Children's Hospital — Memphis
  • Children's Medical Center Of Dallas — Dallas
  • … и ещё 2 центра

Идентификаторы

NCT: NCT06850038 · CLIN-60240-033

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗