Establishing Walking-related Digital Biomarkers in Rare Childhood Onset Progressive Neuromuscular Disorders
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy Type 3, Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Базовые параметры: от 5 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Обзор
The purpose of this research is (1) to identify disease specific walking-related digital biomarkers of disease severity, and (2) monitor longitudinal changes in natural environments, for extended periods of time, in DMD and SMA.
Подробное описание
Spinal muscular atrophy (SMA) and Duchenne muscular dystrophy (DMD) are genetic disorders that often result in progressive weakness and impaired function. Our recent findings suggest that novel machine-learning (ML)-based abstraction models may map noisy signals from foot-worn sensors (namely, instrumented insoles developed by the project team) into accurate and clinically relevant spatiotemporal and kinetic gait parameters. These gait parameters derived from instrumented insoles may serve as functional biomarkers to detect changes in real world function. All participants will be observed and measured while wearing the instrumented insoles in the lab and in real-life environments.
Первичные конечные точки
- Six Minute Walk Test [Срок оценки: One day]
- 10 Meter Walk/Run [Срок оценки: One day]
- Time Up and Go Test (TUG) [Срок оценки: One day]
- Muscle Strength Testing with Hand-held Dynamometry (HHD) [Срок оценки: One day]
- 30 Second Sit to Stand Test (30STS) [Срок оценки: One day]
- Ankle Range of Motion [Срок оценки: One day]
- Knee Extension Range of Motion [Срок оценки: One day]
- Hip Extension Range of Motion [Срок оценки: One day]
Вторичные конечные точки (4)
- Free-living Testing of Instrumented Insoles [Срок оценки: One month]
- Validation of Physical Activity using Actigraph accelerometer [Срок оценки: One month]
- International Physical Activity Questionnaire-Short Form, IPAQ-SF [Срок оценки: One day]
- PROMIS Pediatric Physical Activity Questionnaire [Срок оценки: One day]
Критерии участия
Критерии включения
- Genetic confirmation of disease (DMD, SMA) or healthy control
- Able to walk independently at least 25 meters
- Ongoing corticosteroids therapy or initiation of corticosteroid therapy in the previous 3 months for DMD
- Stable dose of FDA approved SMN up-regulator therapy or in an open-label extension phase of a study treatment for at least 6 months for SMA or gene replacement at enrollment for SMA or DMD participants.
Критерии исключения
- Use foot orthoses or assistive devices for community ambulation or a mobility device for community navigation
- Use investigational medications intended for treatment of NMD within 30 days
- Prior to study entry had an injury or surgery that would impact gait within the previous 3 months
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Да
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
США · 3 центра
- Stanford University — Palo Alto
- Boston Children's Hospital — Boston
- Columbia University Irving Medical Center — New York
Идентификаторы
NCT: NCT06839469 · AAAU9807 · R01HD112908