Меню
Идёт набор NCT06839235

Phase 1/2 Study of ABO-101 in Primary Hyperoxaluria Type 1 (redePHine)

Фаза I / Фаза II С лечением Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1)

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ABO-101.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1). Базовые параметры: 6 лет — 64 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Франция, Германия, Tunisia, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Dose Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Preliminary Efficacy of ABO-101 in Participants With Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1)

Обзор

The goal of the redePHine study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ABO-101 in participants with primary hyperoxaluria type 1 (PH1). The trial will consist of 2 Study Periods. During the first Study Period, there will be 2 parts. In Part A, adult participants will be treated with a single ascending dose to identify a recommended dose. In Part B, pediatric participants will be treated with the recommended dose. Following the first Study Period, participants will start Study Period 2, a long-term monitoring program to comply with local and national requirements.

Вмешательства

  • Препарат ABO-101
    Intravenous (IV) infusion

Первичные конечные точки

  • Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs), including ABO-101-related TEAEs and serious adverse events (SAEs) [Срок оценки: Up to 6 months]
Вторичные конечные точки (7)
  • Percent change in 24-hour urinary oxalate excretion (UOx) from Baseline to Month 6 [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Absolute change in UOx corrected for body surface area [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Percent change in plasma glycolate from Baseline to Month 6 [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Changes in estimated glomerular filtration rate (eGFR) from Baseline to Month 12 and Month 24 [Срок оценки: Up to 24 months]
  • Plasma concentrations for LNP lipids, Cas12i2 mRNA, and guide RNA (gRNA) [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Urine concentrations for LNP lipids [Срок оценки: Up to 6 months]
  • Antidrug antibodies to ABO-101 and anti-Cas protein antibodies [Срок оценки: Up to 6 months]

Критерии участия

Key Inclusion Criteria for Parts A and B

  • Documentation of PH1 as determined by genetic analysis confirming pathogenic mutations in the alanine-glyoxylate aminotransferase (AGXT) gene (valid historical laboratory data will be reviewed and approved by the Sponsor)
  • Age at time of signing the informed consent/assent form:
  • Part A: ≥18 years to ≤64 years
  • Part B: ≥6 years to <18 years
  • 24-hour UOx ≥0.7 mmol/24 hours/1.73 m²
  • eGFR ≥30 mL/min/1.73m²
  • Weight ≤90 kg

Key Exclusion Criteria for Parts A and B

  • Confirmed diagnosis of primary hyperoxaluria type 2 or type 3
  • History of a liver, kidney or combined liver/kidney transplant
  • Currently on dialysis
  • Participant has previously used (within past 24 months) or is currently receiving an approved or investigational urinary oxalate lowering RNA interference (RNAi) or siRNA therapy
  • Female participants who are pregnant or breastfeeding (or are planning either during the first 12 months)

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • Mayo Clinic — Rochester
  • Nucleus Network — Saint Paul
Великобритания · 2 центра
  • Queen Elizabeth Hospital Birmingham — Birmingham
  • Royal Free Hospital — London
Франция · 1 центр
  • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants — Lyon
Германия · 1 центр
  • Kindernierenzentrum Bonn — Bonn
Tunisia · 1 центр
  • Heidi Chaker — Sfax

Идентификаторы

NCT: NCT06839235 · ABO-101-101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗