Effectiveness and Safety of Zilucoplan Treatment for French Patients With Myasthenia Gravis Over 3 Months
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Zilbrysq.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Myasthenia Gravis. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Франция
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients With Anti-AChR Myasthenia Gravis
Обзор
This study called "Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients with Anti-AChR Myasthenia Gravis", is investigating the effects of a new treatment called Zilucoplan (generic name: ZILBRYSQ) on patients in France with a condition known as myasthenia gravis. Myasthenia gravis is an autoimmune disease that causes muscle weakness that worsens throughout the day with activity and impacts the ability to work and perform daily activities. The study aims to see if Zilucoplan can improve muscle strength and quality of life over three months, while also assessing its tolerance and safety by monitoring side effects. Researchers hope this treatment will offer significant benefits for people with this challenging condition.
Вмешательства
- Препарат Zilbrysq
Zilbrysq is a medicine used to treat generalized myasthenia gravis anti-AChR (a disease that leads to muscle weakness and tiredness) in adults whose immune system produces antibodies against a protein called the acetylcholine receptor. It is given as a subcutaneous injection (under the skin) once daily in a prefilled syringe that can be self-injected, and the dose depends on the patient's body weight. There are 3 available doses: 16.6 mg/0.416 mL for patients weighing less than 56 kg (123 lbs);
Первичные конечные точки
- MG-ADL scores [Срок оценки: At the inclusion, at 1 month, at 3 months and at 6 months]
Вторичные конечные точки (5)
- Garches scale scores [Срок оценки: At the inclusion, at 1 month, at 3 months and at 6 months]
- Evaluation of tolerance (M6) through the description of type of Adverse events [Срок оценки: At 6 months]
- Evaluation of tolerance (M6) through the description of the frequency of Adverse event [Срок оценки: At 6 months]
- Adverse events possible association with the treatment (causality) [Срок оценки: At 6 months]
- Quality of life evaluation (MG-QoL15r) [Срок оценки: At the inclusion, at 1 month, at 3 months and at 6 months]
Критерии участия
Критерии включения
\- Confirmed diagnosis of myasthenia gravis with anti-AChR antibodies in patients treated with Zilucoplan
Критерии исключения
- None
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Франция · 1 центр
- CHU NICE — Nice
Публикации
- Tammam G, Slioui A, Friedman D, Acket B, Cavalli M, Bresch S, Lagrange E, Sole G, Noury JB, Barbat Du Closel L, Marois C, Pakleza AN, Tard C, Salort-Campana E, Merle PE, Annane D, Attarian S, Duval F, Frachet S, Svahn J, Pegat A, Bouhour F, Taieb G, Praline J, Puma A, Fabry V, Villa L, Beltran S, Behin A, Cintas P, Sacconi S. Real-world effectiveness and safety of zilucoplan in patients with anti- PMID 41904994
Идентификаторы
NCT: NCT06815133 · 25Neuro01