Меню
Идёт набор NCT06747858

Safety, Tolerability and Efficacy Study of ARCT-032 in People With Cystic Fibrosis

Фаза II С лечением Cystic Fibrosis CFTR Gene Mutation

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ARCT-032.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Cystic Fibrosis, CFTR Gene Mutation. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2, Open-label, Multiple Ascending-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of ARCT-032 in People With Cystic Fibrosis

Обзор

ARCT-032-02 is a Phase 2, open-label, multicenter, multiple-ascending dose study of ARCT-032 in adults with CF who are not eligible for CFTR modulator therapy or are not taking CFTR modulators due to drug intolerance, poor response, or lack of access to modulators.

Подробное описание

This is an open-label, multiple-ascending dose study of ARCT-032 in adults with CF who are not on CFTR modulator therapy. After successful screening, eligible participants enrolled in cohorts 1-3 will receive nebulized ARCT-032 daily for 4 weeks and then will be followed for safety for a total of 12 weeks. In cohort 4, eligible participants will receive nebulized ARCT-032 for 12 weeks and will then be followed for safety for an additional 12 weeks.

Вмешательства

  • Биопрепарат ARCT-032
    CFTR mRNA formulated in lipid nanoparticles

Первичные конечные точки

  • Incidence, severity and dose relationship of adverse events [Срок оценки: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks]
Вторичные конечные точки (5)
  • Pharmacokinetics - Plasma Concentration [Срок оценки: Up to 6 weeks]
  • Pharmacodynamics--Lung Function [Срок оценки: 4 weeks]
  • Pharmacodynamics--Cystic Fibrosis Quality of Life Questionnaire-Revised (CFQ-R) [Срок оценки: 4 weeks]
  • High Resolution Computed Chromatography [Срок оценки: 12 weeks]
  • EQ-5D-5L (Cohort 4 only) [Срок оценки: 12 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Confirmed diagnosis of Cystic Fibrosis
  • Not eligible for CFTR modulator therapy or not taking CFTR modulators for at least 60 days prior to dosing (e.g. due to intolerance, poor response, or lack of access to modulators)
  • FEV1 between 40% to 100% (cohorts 1-3) and 45% to 90% (cohort 4, inclusive) of predicted value for age, sex and height

Критерии исключения

  • History of illness or medical condition that might pose an additional risk or may confound study results
  • Recent moderate or severe hemoptysis
  • Recent major surgery
  • Solid organ or hematologic transplant
  • Requirement of supplemental oxygen while awake or > 2L per minute while sleeping.
  • Chronic maintenance systemic corticosteroids exceeding equivalent of daily 15 mg oral prednisone or 30 mg every other day
  • Adequate liver and kidney function as determined by lab tests

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 13 центров
  • University of Arizona — Tucson
  • University of Arkansas for Medical Sciences — Little Rock
  • Children's Hospital of Los Angeles — Los Angeles
  • Children's National Hospital — Washington D.C.
  • Joe DiMaggio Children's Hospital — Hollywood
  • The Cystic Fibrosis Institute — Northfield
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Washington University School of Medicine — St Louis
  • … и ещё 5 центров

Идентификаторы

NCT: NCT06747858 · ARCT-032-02

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗