Идёт набор NCT06744920
A Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Remibrutinib Versus Placebo in Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: Remibrutinib (Blinded), Placebo, Remibrutinib (Open Label).
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Generalized Myasthenia Gravis. Базовые параметры: 18 лет — 85 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия +15
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase III Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Remibrutinib in Patients With Generalized Myasthenia Gravis, Followed by an Open-label Extension Phase
Обзор
A study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of Remibrutinib versus placebo in adult patients with Generalized Myasthenia Gravis who are on stable, standard-of-care (SOC) treatment.
Подробное описание
This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, Phase III study, to evaluate the efficacy, safety and tolerability of remibrutinib in gMG patients who are on stable SOC treatment. Approximately 180 eligible participants will be randomized in a ratio of 1:1, to receive either remibrutinib or matching placebo.
The study consists of a Core Part (6-months double-blind treatment) and an Extension Part (up to 60-month open-label treatment).
Вмешательства
- Препарат Remibrutinib (Blinded)
Remibrutinib (Blinded) active treatment - Другое Placebo
Placebo - Препарат Remibrutinib (Open Label)
Remibrutinib (Open Label) active treatment
Первичные конечные точки
- Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total score [Срок оценки: Baseline to Month 6]
Вторичные конечные точки (12)
- Change from baseline to Month 6 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of participants with ≥ 5 points reduction from baseline to Month 6 of QMG total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of participants with ≥ 3 points reduction from baseline to Month 6 of Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) scale total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of participants achieving Minimal Symptom Expression (MSE) at Month 6, defined as MG-ADL score of 0 or 1 at Month 6 without rescue therapy and/or strongly confounding prohibited medication [Срок оценки: Month 6]
- Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Composite score (MGC) total score [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Change from baseline to Month 6 in revised Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) survey score [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Incidence of adverse events [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of time during which participants showed a reduction of ≥ 2 points in MG-ADL total score, that was maintained up to Month 6 [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of early MG-ADL responders during treatment (early responders with first MG-ADL improvement from baseline of ≥ 2 points occurring by week 4） [Срок оценки: Baseline to week 4]
- Change from baseline to Month 6 in EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L) [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Proportion of participants achieving a reduction from baseline of ≥ 3 points in MGC total score at Month 6 [Срок оценки: Baseline to Month 6]
- Change from baseline in MG-ADL total score [Срок оценки: Baseline to Month 66]
Критерии участия
Критерии включения
- Adult patients with gMG (age 18-85 years)
- Confirmed diagnosis of Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG at screening and likely not in need of a respirator for the duration of the study, as judged by the Investigator
- Documented evidence of positive serologic testing for AChR+ antibody or MuSK+ antibody at screening, OR seronegative for both AChR and MuSK antibodies at screening
- Baseline MG-ADL score ≥ 6 with ≥ 50% of the total score due to non ocular symptoms
- Participants who have been receiving a standard-of-care treatment as specified in the protocol
- Able to safely swallow the study medication according to investigator clinical judgement based on a bedside swallowing test or another formal swallowing test in line with local practice, both at Screening and Baseline
Критерии исключения
- Prior to baseline have been treated with intravenous immunoglobulins or plasma exchange (IVIg/PLEX) in the past month, with rituximab in the past 6 months, eculizumab in the past 2 months, ravulizumab or other complement inhibitors in the past 3 months, efgartigimod or other anti-FcRn therapies in the past 3 months, or had a thymectomy in the past 6 months or a planned thymectomy during the trial period
- Women of child bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, from menarche until becoming post-menopausal, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 1 week after stopping of study treatment
Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Рандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Двойное слепое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 24 центра
- Neuromuscular Research Center — Phoenix
- Honor Health Research Institute — Scottsdale
- Fullerton Neuro and Headache Ctr — Fullerton
- University Of Southern California — Los Angeles
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular — Orange
- California Pacific Medical Center — Sacramento
- Medstar Washington Hospital Center — Washington D.C.
- SFM Clinical Research LLC — Boca Raton
- … и ещё 16 центров
Польша · 15 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Япония · 13 центров
- Novartis Investigative Site — Chiba
- Novartis Investigative Site — Sapporo
- … и ещё 11 центров
Китай · 12 центров
- Novartis Investigative Site — Хэфэй
- Novartis Investigative Site — Гуанчжоу
- Novartis Investigative Site — Shijiazhuang
- Novartis Investigative Site — Чжэнчжоу
- Novartis Investigative Site — Ухань
- Novartis Investigative Site — Wuxi
- Novartis Investigative Site — Changchun
- Novartis Investigative Site — Пекин
- … и ещё 4 центра
Индия · 8 центров
- Novartis Investigative Site — Gurugram
- Novartis Investigative Site — Mangalore
- Novartis Investigative Site — Nashik
- Novartis Investigative Site — New Delhi
- Novartis Investigative Site — Ludhiana
- Novartis Investigative Site — Vellore
- Novartis Investigative Site — Hyderabad
- Novartis Investigative Site — Lucknow
Испания · 7 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Бразилия · 6 центров
- Novartis Investigative Site — Salvador
- Novartis Investigative Site — Brasília
- Novartis Investigative Site — Caxias do Sul
- Novartis Investigative Site — Porto Alegre
- Novartis Investigative Site — Porto Alegre
- Novartis Investigative Site — São Paulo
Франция · 6 центров
- Novartis Investigative Site — Bordeaux
- Novartis Investigative Site — Nice
- Novartis Investigative Site — Paris
- Novartis Investigative Site — Paris
- Novartis Investigative Site — Strasbourg
- Novartis Investigative Site — Toulouse
Тайвань · 5 центров
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Аргентина · 4 центра
- Novartis Investigative Site — Rosario
- Novartis Investigative Site — Caba
- Novartis Investigative Site — Capital Federal
- Novartis Investigative Site — San Miguel de Tucumán
Канада · 4 центра
- Novartis Investigative Site — Edmonton
- Novartis Investigative Site — London
- Novartis Investigative Site — Ottawa
- Novartis Investigative Site — Québec
Германия · 4 центра
- Novartis Investigative Site — Frankfurt am Main
- Novartis Investigative Site — Gummersbach
- Novartis Investigative Site — Hamburg
- Novartis Investigative Site — Münster
South Korea · 4 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Австралия · 3 центра
- Novartis Investigative Site — Kogarah
- Novartis Investigative Site — Fitzroy
- Novartis Investigative Site — Southport
Грузия · 3 центра
- Novartis Investigative Site — Kutaisi
- Novartis Investigative Site — Tbilisi
- Novartis Investigative Site — Tbilisi
Италия · 3 центра
- Novartis Investigative Site — Bergamo
- Novartis Investigative Site — Orbassano
- Novartis Investigative Site — Naples
Румыния · 3 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Сербия · 3 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Великобритания · 2 центра
Список центров уточняется — проверьте первичный протокол.
Бельгия · 1 центр
- Novartis Investigative Site — Leuven
Идентификаторы
NCT: NCT06744920 · CLOU064O12301 · 2023-510026-32