Набор по приглашению NCT06717932

A Follow-up Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Participants Who Received CS-101 Injection

— Наблюдательное Beta-Thalassemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Beta-Thalassemia. Базовые параметры: 12 лет — 35 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Китай
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study Evaluating the Safety and Efficacy of Subjects With β-thalassemia Treated With CS-101 Transplantation

Обзор

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-01 (NCT06291961),No investigational drug product will be administered in the study.

Подробное описание

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-01 (NCT06291961). Subjects in the CS-101-01 study will be entered into long-term follow-up of this study up to 15 years post-infusion at the completion of the last (12-month) follow up visit after treatment with CS-101 Injection.

Первичные конечные точки

Frequency and severity of SAEs and CS-101 related AES as assessed by CTCAE v5.0 [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Occurrence of all-cause death [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Occurrence of achieving transfusion independence for at least 12 consecutive months [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]

Вторичные конечные точки (5)

Change in fetal hemoglobin(HbF) concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Change in total hemoglobin(Hb) concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Chimerism level in Peripheral blood Proportion of alleles with intended genetic modification in [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Chimerism level in bone marrow Proportion of alleles with intended genetic modification in [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Change in F-Cell concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]

Критерии участия

Критерии включения

Participants must have received CS-101 infusion in CS-101-01 study
Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form