Меню
Набор по приглашению NCT06696456

Long Term Follow-up Study of AAVAnc80-hOTOF Gene Therapy

— Наблюдательное Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Испания, Тайвань
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Evaluation of the Long Term Safety and Efficacy of AAVAnc80-hOTOF Gene Therapy in Individuals With Sensorineural Hearing Loss Due to Otoferlin Gene Mutations

Обзор

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Подробное описание

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

Первичные конечные точки

  • Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs) [Срок оценки: Through study completion, approximately four years.]
Вторичные конечные точки (1)
  • Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold [Срок оценки: Through study completion, approximately four years.]

Критерии участия

Критерии включения

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Критерии исключения

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Только случаи

Центры проведения

США · 3 центра
  • University of Iowa — Iowa City
  • Boston Children's Hospital — Boston
  • Children's Hospital of Philadelphia — Philadelphia
Испания · 1 центр
  • Hospital Sant Joan de Déu — Esplugues de Llobregat
Тайвань · 1 центр
  • National Taiwan University Hospital — Taipei

Идентификаторы

NCT: NCT06696456 · AK-OTOF-LTFU

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗