Trial of Cell Based Therapy for DMD
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- В протоколе указаны: MyoPAXon, Tacrolimus.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: Duchenne Muscular Dystrophy. Базовые параметры: от 18 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- США
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Phase I Clinical Trial of Cell Based Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
Обзор
This is a single-center, single-arm, interventional phase 1 trial to evaluate the safety and tolerability of local injection of induced pluripotent stem cell (iPSC)- derived CD54+ allogeneic muscle progenitor cells in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
Подробное описание
The University of Minnesota holds equity in, and has rights to potential royalties from, Myogenica, the company that has licensed this trial's stem cell therapy from the University. These interests have been reviewed and managed by the University of Minnesota in accordance with its conflict of interest policies.
Вмешательства
- Препарат MyoPAXon
MyoPAXon is a CD54+ allogeneic muscle progenitor cell product derived from the iPSC line LiPSC-ER2.2 - Препарат Tacrolimus
Tacrolimus (Prograf) is an immunosuppressant that inhibits calcineurin and T cell activation, and is commonly used to prevent solid organ transplant rejection1 and graft versus host disease (GVHD) as well as allograft rejection in the setting of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Первичные конечные точки
- Maximal tolerable dose (MTD) of MyoPAXon [Срок оценки: 3 months]
Вторичные конечные точки (1)
- Proportion of patients developing humoral and cellular responses [Срок оценки: 3 months]
Критерии участия
Критерии включения
- Duchenne muscular dystrophy, diagnosed by mutations in the DMD (dystrophin) gene and/or absence of immunohistochemical staining for dystrophin on muscle biopsy
- Non-ambulatory
- Intact extensor digitorum brevis (EDB) muscles bilaterally
- Off investigational therapies for > 30 days
- Age 18 years of age or older at the time of consent
- Have adequate organ function confirmed by the following laboratory values obtained within 14 days prior to enrollment (28 days for cardiac and pulmonary function):
- Participants with partners of childbearing potential must be willing to use at least two forms of effective birth control (one form must be a barrier method) while receiving the study product and for 3 months after stopping tacrolimus therapy.
- Ability to follow commands sufficiently to perform voluntary aspects of outcome measures throughout the study period
- Willing to consent to monitoring for 15 years, including an extension period, as required for all interventional studies involving the transplantation of cells that have been genetically modified
- Voluntary written consent from the subject or parent(s)/guardian(s) and assent from participant prior to the performance of any research related activity.
Критерии исключения
- Presence of HLA antibodies directed toward HLA antigens on MyoPAXon
- Active treatment with another investigational therapy
- Known allergy to MyoPAXon components
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Распределение
- Нерандомизированное
- Модель
- Параллельные группы
- Маскирование
- Открытое
- Основная цель
- Лечение
Центры проведения
США · 1 центр
- Masonic Cancer Center — Minneapolis
Идентификаторы
NCT: NCT06692426 · 2021LS140