Меню
Набор по приглашению NCT06685536

A Long-term Follow-up Study in Participants Who Received CS-101

— Наблюдательное Beta-Thalassemia

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Safety and efficacy assessments.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Beta-Thalassemia. Базовые параметры: 6 лет — 35 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study Evaluating the Safety and Efficacy of Subjects With β-thalassemia Treated With Base-edited Autologous Hematopoietic Stem Cell (CS-101) Transplantation

Обзор

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-06 (NCT06024876),No investigational drug product will be administered in the study.

Подробное описание

This is a study to evaluate the long-term safety and efficacy of CS-101 in participants who received CS-101 in study CS -101-06 (NCT06024876). Subjects in the CS-101-06 study will be entered into long-term follow-up of this study up to 15 years post-infusion at the completion of the last (12-month) followup visit after treatment with CS-101 Injection.

Вмешательства

  • Другое Safety and efficacy assessments
    Safety evaluations,disease-specific assessments,and assessments to monitor for long-term complications of autologous transplant

Первичные конечные точки

  • Frequency and severity of SAEs and CS-101 related AES as assessed by CTCAE v5.0 [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • New malignancies and hematologic disorders [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Occurrence of all-cause death [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Occurrence of achieving transfusion independence for at least 12 consecutive months [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
Вторичные конечные точки (5)
  • Change in fetal hemoglobin(HbF) concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Change in total hemoglobin(Hb) concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Chimerism level in Peripheral blood Proportion of alleles with intended genetic modification in [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Chimerism level in bone marrow Proportion of alleles with intended genetic modification in [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]
  • Change in F-Cell concentration over time [Срок оценки: Through 15 years post CS-101 infusion]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants (or his or her legally appointed and authorized representative or guardian) must sign and date informed consent form (ICF) and, where applicable, an assent form
  • Participants must have received CS-101 infusion in last study

Критерии исключения

  • There are no exclusion criteria

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Другое

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University — Nanning

Идентификаторы

NCT: NCT06685536 · CS-101-13

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗