Меню
Идёт набор NCT06672237

A Phase 3 Study of NTLA-2001 in ATTRv-PN

Фаза III С лечением Neuromuscular Disease Neuromuscular Diseases (NMD) Neurodegenerative Disease Neurodegenerative Disease, Hereditary

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: nexiguran ziclumeran, Normal Saline as Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Neuromuscular Disease, Neuromuscular Diseases (NMD), Neurodegenerative Disease, Neurodegenerative Disease, Hereditary. Базовые параметры: 18 лет — 85 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Аргентина, Бразилия, Мексика, Сингапур, Тайвань +1
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

MAGNITUDE-2: A Phase 3, Multinational, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2001 in Participants With Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy (ATTRv-PN)

Обзор

This study will be conducted to evaluate the efficacy and safety of a single dose of nexiguran ziclumeran (NTLA-2001) compared to placebo in participants with ATTRv-PN.

Подробное описание

This is a multinational, multicenter, double-blind, placebo-controlled study in approximately 60 participants, who will be randomized 1:1 to receive a single infusion of either nexiguran ziclumeran or placebo. To ensure all participants will have the potential to receive nexiguran ziclumeran, participants will have the option to cross over to the opposite study arm at Month 12 or Month 18, depending on study criteria.

Вмешательства

  • Биопрепарат nexiguran ziclumeran
    nexiguran ziclumeran 55 mg by single IV infusion
  • Препарат Normal Saline as Placebo
    Normal saline (0.9% NaCl) by single IV infusion

Первичные конечные точки

  • Modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) [Срок оценки: 18 Months]
  • Serum TTR [Срок оценки: 29 Days]
Вторичные конечные точки (3)
  • Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) Questionnaire [Срок оценки: 18 Months]
  • Modified Body Mass Index (mBMI) [Срок оценки: 18 Months]
  • Serum TTR [Срок оценки: 18 Months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Diagnosis of ATTRv-PN
  • Karnofsky Performance Status (KPS) ≥ 60

Критерии исключения

  • Other causes of amyloidosis (amyloidosis caused by non-TTR protein)
  • Other known causes of sensorimotor or autonomic neuropathy
  • Diabetes mellitus
  • New York Heart Association Class III or IV heart failure
  • Liver failure
  • Hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection
  • Prior receipt of a TTR silencer (Small interfering RNA (siRNA) or Antisense oligonucleotides (ASOs))
  • Estimated Glomerular Filtration Rate < 30 mL/min/1.73 m2
  • Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study
  • History of liver disease

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Бразилия · 4 центра
  • Hospital das Clinicas da Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) — Campinas
  • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto — Ribeirão Preto
  • Instituto de Educacao, Pesquisa e Gestao em Saude — Rio de Janeiro
  • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A. — São Paulo
Аргентина · 3 центра
  • Hospital Británico de Buenos Aires — Buenos Aires
  • Hospital Italiano de Buenos Aires (HIBA) — Buenos Aires
  • Hospital El Cruce — San Juan Bautista
Тайвань · 3 центра
  • National Taiwan University Hospital — Taipei
  • Taipei Veterans General Hospital — Taipei
  • Chang Gung Medical Foundation - Linkou Branch — Taoyuan
Сингапур · 2 центра
  • National University Hospital — Singapore
  • Singapore General Hospital — Singapore
Мексика · 1 центр
  • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran (INCMNSZ) — Tlalpan
Таиланд · 1 центр
  • Siriraj Hospital — Bangkok

Идентификаторы

NCT: NCT06672237 · ITL-2001-CL-311

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗