Меню
Идёт набор NCT06667453

A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy Type 1

Фаза II С лечением Myotonic Dystrophy 1

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: PGN-EDODM1, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Myotonic Dystrophy 1. Базовые параметры: 16 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Канада, Новая Зеландия, South Korea, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Ascending Dose Study of PGN-EDODM1 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 (FREEDOM2-DM1)

Обзор

The purpose of this study is to learn about the effects of an investigational medicine, PGN-EDODM1, to see how safe and tolerable multiple administrations of PGN-EDODM1 are for people with myotonic dystrophy type 1 (DM1) compared to placebo.

Вмешательства

  • Препарат PGN-EDODM1
    Administered by intravenous (IV) infusion
  • Другое Placebo
    Administered by intravenous (IV) infusion

Первичные конечные точки

  • Safety and tolerability as assessed by number of participants with Adverse Events (AEs) [Срок оценки: Baseline through Day 112]
Вторичные конечные точки (8)
  • Maximum Observed Plasma Drug Concentration (Cmax) of PGN-EDODM1 [Срок оценки: Day 1 through Day 84]
  • Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration (Tmax) of PGN-EDODM1 [Срок оценки: Day 1 through Day 84]
  • Apparent Terminal Half-Life (t½) of PGN-EDODM1 [Срок оценки: Day 1 through Day 84]
  • Area Under the Concentration-time Curve of PGN-EDODM1 [Срок оценки: Day 1 through Day 84]
  • Change in splicing index in skeletal muscle tissue [Срок оценки: Baseline through Day 91]
  • Change in myotonia as measured by video Hand Opening Time (vHOT) [Срок оценки: Baseline through Day 112]
  • Hand grip strength [Срок оценки: Baseline through Day 112]
  • Change in mobility as measured by 10 meter walk/run time [Срок оценки: Baseline through Day 112]

Критерии участия

Критерии включения

  • Confirmed diagnosis of DM1, as defined as having a repeat sequence in the DMPK gene with at least 100 CTG repeats
  • Presence of myotonia
  • Have sufficient muscle mass in bilateral tibialis anterior (TA) muscles that a needle biopsy can safely be performed
  • Body Mass Index (BMI) of < 35.0 kg/m\^2

Критерии исключения

  • Congenital DM1
  • Known history or presence of any clinically significant conditions that may interfere with study safety assessments
  • Abnormal laboratory tests at screening considered clinically significant by the Investigator
  • Medications specific for the treatment of myotonia within 2 weeks prior to screening
  • Percent predicted forced vital capacity (FVC) <40%
  • Use of an investigational drug, device, or product within 30 days of 5 half-lives of the study drug (whichever is longer) prior to Screening

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Четверное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Канада · 4 центра
  • University of Calgary — Calgary
  • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI) — Ottawa
  • CIUSSS du Saguenay-Lac-Saint-Jean — Chicoutimi
  • Montreal Neurological Institute — Montreal
Великобритания · 4 центра
  • Salford Royal Hospital — Salford
  • University College London Hospitals NHS Foundation Trust — London
  • Cardiff and Vale Hospital — Cardiff
  • Newcastle Upon Tyne Hospitals — Newcastle upon Tyne
South Korea · 3 центра
  • Pusan National University Yangsan Hospital — Pusan
  • Kyungpook National University Chilgok Hospital — Daegu
  • Seoul National University Hospital — Seoul
Новая Зеландия · 1 центр
  • Pacific Clinical Research Network Auckland — Takapuna

Идентификаторы

NCT: NCT06667453 · PGN-EDODM1-102

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗