Меню
Набор скоро начнётся NCT06663878

An Exploratory Study to Evaluate the Tolerability and Safety of MWAV201 in Subjects With Wilson Disease

Без фазы С лечением Wilson Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: MWAV201.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Wilson Disease. Базовые параметры: 18 лет — 65 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label, Dose Escalation Study to Evaluate the Tolerability, Safety, and Preliminary Efficacy of MWAV201 in Subjects With Wilson Disease

Обзор

The primary objective of this study is to evaluate the tolerability and safety of MWAV201 in patients with Wilson disease.

Подробное описание

This is an open-label, dose escalation study to evaluate the tolerability, safety, and preliminary efficacy of MWAV201 in patients with Wilson disease. Participants will receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of MWAV201. The dose escalation plan and the number of dose levels may be adjusted during study period.

Вмешательства

  • Генная терапия MWAV201
    Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Первичные конечные точки

  • Safety and tolerability profile [including adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)] [Срок оценки: At 1-Year post treatment]
Вторичные конечные точки (3)
  • A Laboratory Outcome Measure: Total serum copper [Срок оценки: At 1-Year post treatment]
  • A Laboratory Outcome Measure: 24-hour urinary copper [Срок оценки: At 1-Year post treatment]
  • A Laboratory Outcome Measure: Aspartate aminotransferase to platelet ratio index [Срок оценки: At 1-Year post treatment]

Критерии участия

Критерии включения

  • Male or female aged 18 and 65 years inclusive;
  • Confirmed diagnosis of Wilson disease;
  • Low copper diet and standardized medication for ≥ 1 year;
  • Stable Wilson disease for ≥ 1 year;
  • Able to understand and willing to follow study procedures.

Критерии исключения

  • Significant hepatic inflammation as evidenced by liver function test.
  • Liver biopsy or liver stiffness measurement show progressive liver fibrosis.
  • Laboratory tests or clinical symptoms indicate decreased liver reserve function.
  • Other chronic liver disease (such as hepatitis B).
  • Any signs of decompensated liver function (such as ascites).
  • History of liver transplant or plan to receive liver transplant.
  • Other diseases with clinical significance, such as cardiovascular and cerebrovascular diseases, kidney diseases, respiratory system diseases, neurological diseases, mental illnesses, active infections, etc.
  • Body Mass Index ≥ 30 kg/m2.
  • Other conditions that, in the Investigator's opinion, may not be suitable for the subject to be enrolled.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine — Шанхай

Идентификаторы

NCT: NCT06663878 · MWAV201-CP101 · 2021YFC2700802

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗