Меню
Набор по приглашению NCT06660329

Efficacy and Safety of Tofacitinib in Refractory Blau Syndrome

Фаза IV С лечением Blau Syndrome

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Janus Kinase Inhibitor.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Blau Syndrome. Базовые параметры: 0 лет — 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Китай
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

Efficacy and Safety of Tofacitinib in Patients with Refractory Blau Syndrome: a Prospective Cohort Study

Обзор

This is a prospective cohort study to observe the efficacy and safety of Tofacitinib in children with Blau syndrome (BS). The investigators would analyze the rate of remission or low disease activity after treatment as well as changes in inflammatory markers, patients' and physician's global assessment of disease activity to determine the efficacy and safety of Tofacitinib.

Вмешательства

  • Препарат Janus Kinase Inhibitor
    Tofacitinib is used according to weight: 5\~\<7kg，2mg；7\~\<10kg，2.5mg；10\~\<15kg，3mg；15\~\<25kg，3.5mg；25\~\<40kg，4mg；≥40kg，5mg. All is twice a day.

Первичные конечные точки

  • rate of remission or low disease activity [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 6 months]
Вторичные конечные точки (5)
  • RCB(Response in Chinese children with Blau syndrome) 30, 50, 70 response rates [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 3, 6, 9, 12 months]
  • Changes in inflammatory markers (including erythrocyte sedimentation rate, C reactive protein), cytokines (including IL-1β, IL-6, IL-17, IL-18, TNFα, IFN γ) and expression of type I interferon-stimulated genes over baseline [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 1,3, 6, 9, 12 months]
  • Proportion of recurrent uveitis [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 12 months]
  • Incidence of new organ involvement [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 1,3, 6, 9, 12 months]
  • Number of participants with adverse effect [Срок оценки: From enrollment to the end of treatment at 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Patients who have pathogenic mutation(s) in NOD2 gene;
  • Patients who have clinical manifestations such as granulomatous dermatitis, arthritis, uveitis, vasculitis, interstitial lung disease and so on;
  • Clinical remission was not achieved after ≥12 weeks of treatment with at least one immunosuppressant or biologics.

Критерии исключения

Patients will not be included if meets any of the following criteria:

  • Being treated with IL-1 inhibitor, or other biological agents;
  • Pregnant and lactating women;
  • Serious organ function failure, expected life time less than 6 months.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Китай · 1 центр
  • Peking Union Medical College Hospital — Пекин

Идентификаторы

NCT: NCT06660329 · K6581

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗