HRQoL and Financial Toxicity in Patients With VEXAS Syndrome
Ориентир для пациента и семьи
Простыми словами
Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.
- Что изучают
- Это наблюдательное исследование: исследуемое лечение участникам по протоколу не назначают.
- Кому может быть актуально
- Состояния в реестре: VEXAS. Базовые параметры: 18 лет — 99 лет · Все.
- Что важно проверить
- Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
- Где проводится
- Италия
- Следующий шаг
- Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →
Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →
Официальное название
Health-Related Quality of Life and Financial Toxicity in Patients With VEXAS Syndrome: An Italian GIMEMA Study
Обзор
This multicenter cross-sectional observational study aims to describe health-related quality of life (HRQoL) and symptom profiles of patients with VEXAS syndrome.
Подробное описание
Moreover, the study will investigate financial toxicity and treatment tolerability. To contextualize the results the data of VEXAS patients will be compared with a cohort of matched MDS patients.
The overall aim of the study is to establish benchmark HRQoL data to be used in future prospective studies and clinical trial design.
Первичные конечные точки
- EORTC QLQ-C30 [Срок оценки: one time at study entry]
- FACIT-Fatigue [Срок оценки: one time at study entry]
Вторичные конечные точки (7)
- PROFFIT-score [Срок оценки: one time at study entry]
- Percentage of patients above previously validated cut-off scores for the EORTC QLQ-C30 indicating clinically relevant problems and symptoms [Срок оценки: one time at study entry]
- EORTC QLQ-C30 mean scale score stratified by age groups and sex. [Срок оценки: one time at study entry]
- FACIT-Fatigue mean score stratified by age groups and sex [Срок оценки: one time at study entry]
- Score of the FACIT item GP5 [Срок оценки: one time at study entry]
- Compare EORTC QLQ-C30 mean scale scores with a matched case control group of MDS patients [Срок оценки: one time at study entry]
- Compare FACIT-Fatigue mean score with a matched case control group of MDS patients [Срок оценки: one time at study entry]
Критерии участия
Критерии включения
- Adult patients (≥ 18 years old) with a confirmed diagnosis of VEXAS syndrome (UBA1 pathogenic mutation detected)
- Written informed consent
Критерии исключения
- \- Having any kind of psychiatric disorder or major cognitive dysfunction.
- Not able to read and understand local language
Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.
Здоровые добровольцы: Нет
Дизайн исследования
- Модель наблюдения
- Когортное
Центры проведения
Италия · 17 центров
- Aou Ospedali Riuniti "Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi"- Ancona - Sod Clinica Ematolog — Ancona
- Asst Papa Giovanni Xxiii - Ospedale Di Bergamo - Sc Ematologia — Bergamo
- Aou Di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi - Uoc Ematologia — Bologna
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia - Uo Ematologia — Brescia
- Istituto Di Candiolo - Fondazione Del Piemonte Per L'Oncologia - Irccs - Centro Trapianti — Candiolo
- Aou Careggi - Firenze - Sod Ematologia — Florence
- Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico - Milano - Ematologia - Padigli — Milan
- Irccs Ospedale S. Raffaele - Milano - Uo Oncoematologia — Milan
- … и ещё 9 центров
Идентификаторы
NCT: NCT06657846 · QoL-Vexas