Меню
Набор по приглашению NCT06627543

Effect of Enzyme Replacement Therapy on Cardiac Function in Children With Gaucher Disease Type 3

— Наблюдательное Gaucher Disease Type 3

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: echo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Gaucher Disease Type 3. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Египет
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Обзор

all cases confirmed diagnosis of Gaucher disease type 3 recieving enzyme replacement therapy at Assiut university hospital

Подробное описание

evaluate cardiac involvement in a group of GD type 3 patients, evaluate pulmonary hypertension and valvular involvement, compare the findings of basic echo before the start of replacement therapy as well as with healthy controls, to assess the effects of enzyme replacement therpay on the cardiac function.

Вмешательства

  • Диагностический тест echo
    echocardiographic

Первичные конечные точки

  • Evaluate Pulmonary Hypertension (PH) in Egyptian GD Type 3 Patients [Срок оценки: 6 months]
  • Evaluate Valvular Involvement in Egyptian GD Type 3 Patients [Срок оценки: 6 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Any sex
  • No age limit
  • Gaucher disease type 3
  • Receiving enzyme replacement therapy

Критерии исключения

  • Age18 years old
  • Cases of gaucher type 1 and 2
  • Other lipid storage disease

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Дизайн исследования

Модель наблюдения
Случай-контроль

Центры проведения

Египет · 1 центр
  • Ahmed Mohammed Mohammed — Asyut

Идентификаторы

NCT: NCT06627543 · 04-2023-100034

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗