Меню
Идёт набор NCT06607627

PK, PD, Safety, and Efficacy Study of Gefurulimab in Pediatric Patients With AChR+ Generalized Myasthenia Gravis

Фаза III С лечением Generalized Myasthenia Gravis gMG

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: Gefurulimab.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Generalized Myasthenia Gravis, gMG. Базовые параметры: 6 лет — 17 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Бразилия, Япония, Польша, Тайвань
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety, and Efficacy of Gefurulimab in Pediatric Patients (6 to < 18 Years of Age) With Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Who Express Acetylcholine Receptor Antibodies (AChR+)

Обзор

The primary objective of this study is to assess the pharmacokinetics and pharmacodynamics of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG for the duration of the study.

Вмешательства

  • Комбинированный продукт Gefurulimab
    Combination product consisting of syringe prefilled with gefurulimab will be administered weekly via subcutaneous (SC) injection.

Первичные конечные точки

  • Maximum Observed Serum Concentration (Cmax) of Gefurulimab [Срок оценки: Day 1 predose through Week 18 predose]
  • Serum Free Complement Component 5 (C5) Concentration [Срок оценки: Day 1 predose through Week 18 predose]
Вторичные конечные точки (8)
  • Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-emergent Serious Adverse Events (TESAEs) [Срок оценки: Day 1 through Week 134]
  • Change in Quantitative Myasthenia Gravis Score for Disease Severity (QMG) Total Score From Baseline Through Week 18 [Срок оценки: Baseline through Week 18]
  • Number of Participants With ≥ 5-point Reduction From Baseline in the QMG Total Score Through Week 18 [Срок оценки: Baseline through Week 18]
  • Change in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) Total Score From Baseline Through Week 18 [Срок оценки: Baseline through Week 18]
  • Number of Participants With ≥ 3-point Reduction From Baseline in the MG-ADL Total Score Through Week 18 [Срок оценки: Baseline through Week 18]
  • Number of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) [Срок оценки: Baseline through Week 134]
  • Number of ADA Positive Participants With Pre-existing Immunoreactivity,Treatment-emergent or Treatment-boosted ADA Responses [Срок оценки: Baseline through Week 134]
  • Number of ADA Positive Participants With Neutralizing Antibody (NAb) Positive or Negative Status [Срок оценки: Baseline through Week 134]

Критерии участия

Критерии включения

United States of America (USA) specific inclusion criterion:

  • Participant must be 12 to < 18 years of age at the time of signing the informed consent/assent.
  • All participants must be vaccinated against meningococcal infection from serogroups A, B, C, W, and Y within 3 years and at least 2 weeks prior to the first dose of study intervention administration.

Rest of World (ROW) specific inclusion criteria:

  • Participant must be 6 to < 18 years of age at the time of signing the informed consent/assent.
  • All participants must be vaccinated against meningococcal infection from serogroups A, C, W, Y (and B where available) within 3 years prior to study intervention on Day 1. If vaccination occurs < 2 weeks prior to Day 1, the participants will receive prophylactic antibiotics for at least 2 weeks after initial meningococcal vaccination for serogroups A,C,W,Y (and B, where available)

Global inclusion criteria:

  • Diagnosis of MG with generalized muscle weakness meeting the clinical criteria defined by Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III or IV
  • Positive serological test for autoantibodies against AChR

Критерии исключения

  • History of thymectomy, or any other thymic surgery within 12 months prior to Screening
  • Untreated thymic malignancy, carcinoma, or thymoma
  • History of Neisseria meningitidis infection
  • Pregnancy, breastfeeding, or intention to conceive during the course of the study

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Бразилия · 5 центров
  • Research Site — Joinville
  • Research Site — Salvador
  • Research Site — São José do Rio Preto
  • Research Site — São Paulo
  • Research Site — São Paulo
Польша · 3 центра
  • Research Site — Bydgoszcz
  • Research Site — Lodz
  • Research Site — Warsaw
США · 2 центра
  • Research Site — Washington D.C.
  • Research Site — Norfolk
Тайвань · 2 центра
  • Research Site — New Taipei City
  • Research Site — Taipei
Япония · 1 центр
  • Research Site — Saitama-Shi

Идентификаторы

NCT: NCT06607627 · D6780C00004 · 2024-515157-17-00 · ALXN1720-MG-302 · U1111-1327-6615

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗