Идёт набор NCT06591793

Study of Subretinally Injected AAVB-081 in Patients With Usher Syndrome Type IB (USH1B) Retinitis Pigmentosa

Фаза I / Фаза II С лечением Usher Syndrome, Type 1B

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: AAVB-081.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Usher Syndrome, Type 1B. Базовые параметры: 18 лет — 50 лет · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Италия, Великобритания
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1/2 Multicenter, Open-label, Dose Escalation, Safety and Efficacy Study of Subretinal Administration of Dual AAV8.MYO7A, AAVB-081 in Subjects With Usher Syndrome Type IB (USH1B) Retinitis Pigmentosa

Обзор

The purpose of the 081-101 study is to evaluate the safety and tolerability of a single subretinal injection of AAVB-081 in USH1B patients with retinitis pigmentosa due to a mutation in the MYO7A gene. The study will also assess the initial efficacy following AAVB-081 administration.

Вмешательства

Биопрепарат AAVB-081
Single subretinal administration

Первичные конечные точки

To measure the number and severity of treatment related adverse events following treatment with AAVB-081 [Срок оценки: 61 months]

Вторичные конечные точки (2)

Change from baseline in microperimetry following treatment with AAVB-081 [Срок оценки: 61 months]
Change from baseline in static perimetry following treatment with AAVB-081 [Срок оценки: 61 months]

Критерии участия

Критерии включения

Molecular diagnosis of USB1B due to MYO7A mutation
Willingness to adhere to protocol per informed consent

Критерии исключения

Unwillingness to meet the requirements of the study
Participation in a clinical study with an Investigation Product in the past 6 months
Previous participation in another Gene Therapy trial
Any condition that would preclude subretinal surgery
Complicating ocular and/or systemic diseases

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет