Набор по приглашению NCT06588803

A Long-term Follow-up Study Evaluating Intravenous Injection of EXG001-307 in Patients With Type 1 SMA

— Наблюдательное Spinal Muscular Atrophy

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают: В протоколе указаны: No intervention, only for observational studies.
Кому может быть актуально: Состояния в реестре: Spinal Muscular Atrophy. Базовые параметры: от 1 мес. · Все.
Что важно проверить: Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится: Китай
Следующий шаг: Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Long-term Follow-up Study Evaluating Intravenous Injection of EXG001-307 in Patients With Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Обзор

An Open-label, Long-term Follow-Up Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Gene Therapy with EXG001-307 in SMA1 patients ,who joined the parent study (EXG001-307-102)

Подробное описание

This study plans to enroll type 1 SMA patients who have previously received EXG001-307 treatment in the parent trial EXG001-307-102 to observe the long-term safety and efficacy of gene therapy with EXG001-302.

The first year of long-term follow-up will be conducted every 3 months ; In the second year, follow-up visits will be conducted every six months, with telephone follow ups at 15 and 21 months during this period; From 3 to 5 years after gene therapy, follow up by phone every six months and follow on on site once a year.

Вмешательства

Другое No intervention, only for observational studies
No intervention, only for observational studies

Первичные конечные точки

long-term safety：Assess the types, severity, and incidence of serious adverse events (SAEs) and adverse events of particular concern (AESIs) [Срок оценки: 4 years]

Вторичные конечные точки (5)

Evaluate the long-term effectiveness of EXG001-307 treatment: assess the achievement of exercise milestones based on the scale [Срок оценки: 4 years]
Evaluate the long-term effectiveness of EXG001-307 treatment: evaluate event free survival rate [Срок оценки: 4 years]
Evaluate the immunogenicity of EXG001-307 after treatment, including measuring the titers of anti-AAV9-ADA and anti-SMN-ADA antibodies. [Срок оценки: 4 years]
Evaluate the distribution of viral vectors after treatment with EXG001-307: detect the level of vector genome in saliva, feces, and urine samples of subjects. [Срок оценки: 4 years]
Exploratory objective: To calculate the proportion of subjects receiving other SMA treatments during the trial period [Срок оценки: 4 years]

Критерии участия

Критерии включения

Previously received treatment with EXG001-307 in trial EXG001-307-102;
Parents or guardians understand the research procedure and sign the ICF; Good compliance and willingness to follow research procedures. Voluntarily participate in this clinical trial.