Меню
Идёт набор NCT06585449

A Study to Evaluate ALN-HTT02 in Adult Patients With Huntington's Disease

Фаза I С лечением Huntington's Disease

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: ALN-HTT02, Placebo.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Huntington's Disease. Базовые параметры: 25 лет — 70 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
Канада, Германия, Великобритания
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Single Ascending Doses of ALN-HTT02 in Adult Patients With Huntington's Disease

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacodynamics (PD) and pharmacokinetics (PK) of single or repeat doses of ALN-HTT02.

Вмешательства

  • Препарат ALN-HTT02
    ALN-HTT02 will be administered intrathecally
  • Препарат Placebo
    Placebo will be administered intrathecally

Первичные конечные точки

  • Frequency of Adverse Events (AEs) in the Double-blind Part of the Study [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Frequency of AEs in the Open-label Part of the Study [Срок оценки: Up to 12 months]
  • Frequency of AEs in the OLE Part of the Study [Срок оценки: Up to 36 months]
Вторичные конечные точки (4)
  • Change from Baseline in Levels of Mutant Huntingtin (mHTT) in Cerebrospinal Fluid (CSF) [Срок оценки: Baseline up to Month 12 in the Double-blind Part of the study; Baseline up to Month 12 in the Open-label Part of the study ; Baseline up to Month 36 in the OLE Part of the study]
  • Concentrations of ALN-HTT02 in Plasma [Срок оценки: Up to Month 12 in the Double-blind Part of the study; Up to Month 12 in the Open-label Part of the study; Up to Month 36 in the OLE Part of the study]
  • Concentrations of ALN-HTT02 in Cerebrospinal Fluid (CSF) [Срок оценки: Up to Month 12 in the Double-blind Part of the study; Up to Month 12 in the Open-label Part of the study ; Up to Month 36 in the OLE Part of the study]
  • Concentrations of ALN-HTT02 in Urine [Срок оценки: Up to Month 12 in the Double-blind Part of the study; Up to Month 12 in the Open-label Part of the study; Up to Month 36 in the OLE Part of the study]

Критерии участия

Критерии включения

  • Has stage 2 or early Stage 3 Huntington's disease (HD), per the Huntington's Disease Integrated Staging System (HD-ISS)

Критерии исключения

  • Has significant structural or degenerative neurologic disease other than Huntington's Disease (HD) at screening
  • Has primary or secondary immune compromise at screening due to infections, medical conditions, or chronic therapies
  • Has alanine aminotransferase or aspartate aminotransferase >2× upper limit of normal (ULN)
  • Has an estimated glomerular filtration rate (eGFR) of <60 mL/min/1.73m\^2 at screening
  • Has received an investigational agent within the last 1 year or 5 half-lives (if known)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Рандомизированное
Модель
Параллельные группы
Маскирование
Тройное слепое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

Великобритания · 8 центров
  • Clinical Trial Site — Birmingham
  • Clinical Trial Site — Cambridge
  • Clinical Trial Site — Cardiff
  • Clinical Trial Site — Glasgow
  • Clinical Trial Site — Greater Manchester
  • Clinical Trial Site — London
  • Clinical Trial Site — Oxford
  • Clinical Trial Site — Plymouth
Германия · 7 центров
  • Clinical Trial Site — Berlin
  • Clinical Trial Site — Bochum
  • Clinical Trial Site — Bonn
  • Clinical Trial Site — Dresden
  • Clinical Trial Site — Münster
  • Clinical Trial Site — Taufkirchen
  • Clinical Trial Site — Ulm
Канада · 4 центра
  • Clinical Trial Site — Edmonton
  • Clinical Trial Site — Montreal
  • Clinical Trial Site — Ottawa
  • Clinical Trial Site — Vancouver

Идентификаторы

NCT: NCT06585449 · ALN-HTT02-001

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗