Меню
Идёт набор NCT06567769

Phase 1 Study of GC1130A in Patients With Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

Фаза I С лечением Sanfilippo Syndrome Type A

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: GC1130A.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Sanfilippo Syndrome Type A. Базовые параметры: 12 мес. — 18 лет · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США, Япония, South Korea
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

A Phase 1, Open-label, Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Recombinant Human Heparan N-Sulfatase (rhHNS, GC1130A) Via Intracerebroventricular Access Device in Patients With Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

Обзор

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of recombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) administered via intracerebroventricular access device in patients with Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA).

Вмешательства

  • Препарат GC1130A
    ICV injection

Первичные конечные точки

  • Incidences and characteristics of adverse events [Срок оценки: up to 108 weeks]
Вторичные конечные точки (9)
  • Maximum concentration in cerebrospinal fluid (CSF) [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Area under the concentration-time curve in CSF [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Maximum concentration in serum [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Area under the concentration-time curve in serum [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Change from baseline in CSF heparan sulfate concentration [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Change from baseline in serum heparan sulfate concentration [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Incidence of anti-drug and neutralizing antibodies of GC1130A in CSF [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Incidence of anti-drug and neutralizing antibodies of GC1130A in serum [Срок оценки: up to 104 weeks]
  • Change from baseline in raw scores in cognitive domain of Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores-3rd edition (BSID-III) [Срок оценки: up to 104 weeks]

Критерии участия

Критерии включения

  • Participants with documented MPS IIIA diagnosis
  • Participants aged ≥ 12 months and ≤ 18 years

Критерии исключения

  • Participants with significant non-MPS IIIA related central nervous system impairment
  • Participants with previous complication from intraventricular drug administration
  • Participants with contraindications for MRI scans and for neurosurgery
  • Participants that received treatment with any investigational drug or a device intended as a treatment for MPS IIIA within 30 days or 5 half-lives prior to the study
  • Participants that received a hematopoietic stem cell or bone marrow transplant or received gene therapy

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Нерандомизированное
Модель
Последовательный дизайн
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 2 центра
  • UCSF Benioff Children's Hospital — Oakland
  • University of Minnesota — Minneapolis
South Korea · 2 центра
  • Ajou University Medical Center — Suwon
  • Samsung Medical Center — Seoul
Япония · 1 центр
  • National Center for Child Health and Development — Setagaya City

Идентификаторы

NCT: NCT06567769 · GC1130_MPS3A_P0101

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗