Меню
Набор по приглашению NCT06565572

Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP Disease Due to Mutation in FLVCR1

Ранняя фаза I С лечением Posterior Column Ataxia With Retinitis Pigmentosa

Ориентир для пациента и семьи

Простыми словами

Автоматическая сводка по структурированным данным реестра. Она помогает сориентироваться, но не заменяет официальный протокол или оценку врача.

Что изучают
В протоколе указаны: nL-FLVC-001.
Кому может быть актуально
Состояния в реестре: Posterior Column Ataxia With Retinitis Pigmentosa. Базовые параметры: Без ограничений · Все.
Что важно проверить
Возраст, диагноз и пол — только базовые ориентиры. Предыдущее лечение, анализы и другие обязательные условия указаны ниже в критериях участия.
Где проводится
США
Следующий шаг
Сохраните исследование, покажите его лечащему врачу и уточните актуальный статус у исследовательского центра. Расходы, документы и поездка →

Не всё понятно в терминах? Прочитайте наш гид для пациентов →

Официальное название

An Open-label Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP (Posterior Column Ataxia With Retinitis Pigmentosa) Disease Due to Mutations in FLVCR1

Обзор

The goal of this clinical trial is to evaluate a specific antisense oligonucleotide medication in one patient with posterior column ataxia with retinitis pigmentosa. The main question it aims to answer is: what is the safety and tolerability of this medication in a single participant.

Вмешательства

  • Препарат nL-FLVC-001
    nL-FLVC-001 is an antisense oligonucleotide that will be injected into the vitreous

Первичные конечные точки

  • Number of participants with treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0 [Срок оценки: Over 12 months]
  • We will measure visual acuity, retinal thickness, examine changes in fundus photos and biomicroscopic exam post nL-FLVC-001 administration in a participant with FLVCR1 gene mutation [Срок оценки: Over 12 months]
Вторичные конечные точки (1)
  • Measure any changes in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) in one patient with PCARP after nL-FLVC-001 intravitreal injection. [Срок оценки: Over 12 months]

Критерии участия

Критерии включения

  • Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s).
  • Genetically confirmed FLVCR1-related disease.
  • Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records.

Критерии исключения

  • Allergy to any of the ASO components
  • Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures.

Критерии приведены из реестра в оригинале (на английском). Окончательную оценку соответствия проводит исследовательский центр.

Здоровые добровольцы: Нет

Дизайн исследования

Распределение
Не применимо
Модель
Одна группа
Маскирование
Открытое
Основная цель
Лечение

Центры проведения

США · 1 центр
  • Childrens Hospital Colorado — Aurora

Идентификаторы

NCT: NCT06565572 · 22-2313

Первоисточники (государственные реестры)

Открыть это исследование на ClinicalTrials.gov ↗